희귀질환 근위축증에 `뉴시너센` 조기 투약 효과 2023-01-13 16:26:07

교수, 세브란스병원 소아청소년과 신희진 임상강사)은 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, 이하 SMA)을 진단받고 뉴시너센 치료를 진행한 국내 환자들의 임상적 특징 및 치료 경과에 대한 연구를 진행했다. 척수성 근위축증은 척수의 운동신경세포가 점진적으로 퇴행하고 소실돼, 전신 근육이 점차 약화되는 퇴행성...

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"에스티팜, 4분기 실적 기대치 웃돌 것…올해 안정화 기대" 2023-01-11 09:27:23

다양화될 것"이라고 말했다. 2023년엔 척수성 근위축증 치료제가 공급되고, 심혈관 질환 치료제와 동맥경화 치료제의 상업화 규모 시험 생산(PPQ) 등이 예정돼 있다고 했다. 그는 "경쟁사인 애질런트는 고성장 시장의 강한 수요에 대비하기 위해 기존 제조시설의 2배 확장에 약 9000억원을 투자한다"며 "현재 치료용...

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• #에스티팜 4분기 #매출 #올리 #영업이익 #증가 #치료제

"원샷원킬"…1회 투약에 `44억원` 초고가 치료제 승인 2022-12-27 13:41:22

승인을 받은 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제인 졸겐스마는 1회 투약 비용이 210만달러(약 26억원)다. 1회 투입 비용이 수십억원에 달하는 이들 신약은 결함 있고 질병을 일으키는 유전자를 고치기 위해 기능성 유전자를 환자에게 투입하는 유전자 치료제다. 이들 제약사는 희소 유전 질환을 가진 환자들에게...

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• #원샷원킬1회 투약에 #유전자 #비용 #치료제 #치료 #환자 #투약

1회 투약 비용 44억원…초고가 유전자 치료제 줄줄이 출시 2022-12-27 12:39:28

앞서 2019년 FDA 승인을 받은 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제인 졸겐스마는 1회 투약 비용이 210만달러(약 26억원)다. 1회 투입 비용이 수십억원에 달하는 이들 신약은 결함 있고 질병을 일으키는 유전자를 고치기 위해 기능성 유전자를 환자에게 투입하는 유전자 치료제다. 이들 제약사는 희소 유전 질환을...

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'1회 투약 44억원' 초고가 '원샷원킬' 치료제들 줄줄이 출시 2022-12-27 12:07:44

앞서 2019년 FDA 승인을 받은 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제인 졸겐스마는 1회 투약 비용이 210만달러(약 26억원)다. 1회 투입 비용이 수십억원에 달하는 이들 신약은 결함 있고 질병을 일으키는 유전자를 고치기 위해 기능성 유전자를 환자에게 투입하는 유전자 치료제다. 이들 제약사는 희소 유전 질환을...

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한국노바티스, 한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만 3천개 기부 2022-11-29 14:45:36

한국노바티스는 지난 10월 24일부터 11월 11일까지 척수성 근위축증(SMA)을 포함한 희귀질환 환자를 위해 ‘너의 걸음을 응원해’ 캠페인을 진행하고, (사)한국희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만 3천개를 전달했다고 밝혔다. 기저귀 전달식은 지난 25일 진행했다. SMA는 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로...

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• #한국노바티스 한국희귀난치성질환연합회에 #환자 #기저귀 #한국노바티스 #희귀질환 #캠페인

한국노바티스, 희귀·난치성질환연합회에 기저귀 1만3천개 기부 2022-11-29 10:42:06

이는 회사가 지난달 24일부터 이달 11일까지 척수성 근위축증(SMA)을 비롯한 희귀질환 환자의 건강을 응원하기 위해 진행한 '너의 걸음을 응원해' 캠페인의 일환이다. 기저귀는 이 질환자들에게 필수적인 소모성 의료용품이라고 회사는 설명했다. 유병재 한국노바티스 사장은 "단순히 기저귀를 기부하는 의미를...

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• #한국노바티스 희귀난치성질환연합회에 #한국노바티스 #기저귀

이재철·이인균 '임성기 희귀질환연구 지원대상' 2022-11-28 18:12:52

이용해 치료 가능성을 탐색하는 연구를 수행한다. 이 연구원은 하지부 척수성 근육위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 ‘DYNC1H1’과 ‘BICD2’ 간 상호작용을 억제하는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 진행한다. 두 연구자는 3년 동안 매년 2억원의 연구비를 지원받는다. 이지현 기자 bluesky@hankyung.com

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• #이재철이인균 임성기 #이재철 #이인균 #유전자