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순탄치 않은 유전자치료제 개발…美 바이오마린도 임상 중단 2021-09-07 09:02:08
등 합병증을 유발한다. 바이오마린은 BMN307 활성의 지속성을 평가하는 전임상 마우스 연구를 진행했다. 그러나 약물 투여 후 52주째, 최고 투여량 그룹 7마리 중 6마리의 간에서 종양이 발견됐다. 벡터로 사용한 아데노부속바이러스(AAV)의 일부가 염색체에 삽입됐기 때문인 것으로 파악됐다. 미국 FDA는 이 같은 전임상...
한올바이오 "자가면역질환약, 중국서 다발신경병증 임상 승인" 2021-09-02 11:54:46
만성 염증성 다발신경병증까지 다섯 가지 질환에 대한 치료제로 개발할 계획이다. 한올바이오파마의 미국 파트너 이뮤노반트는 같은 후보물질로 현지에서 중증 근무력증, 갑상선 안병증, 온난항체 용혈성 빈혈 치료제로 개발 중이다. 이로써 북미와 중국에서 이 후보물질로 개발 중인 질환은 총 여섯 가지가 됐다....
한올바이오파마, ‘HL161’ 만성 다발신경병증 中 2상 승인 2021-09-02 09:14:40
염증성 다발신경병증은 근육 쇠약과 감각저하 등의 증상이 만성적으로 나타나는 질환이다. 스테로이드와 면역글로불린 등의 치료방법이 환자들에게 사용되고 있지만, 부작용이 적고 효과적인 치료제에 대한 수요가 높은 상황이란 설명이다. 현재 HL161은 한올바이오파마의 미국 협력사 이뮤노반트가 중증 근무력증, 갑상선...
일본 연구진, 미토콘드리아 DNA 돌연변이 제거에 성공 2021-08-31 16:33:21
맡은 나마시바이암 교수는 "이번 개념 증명 연구는 레베르 유전성 시신경 병증 등을 일으키는 미토콘드리아 돌연변이까지 확장될 수 있다"라고 강조했다. 레베르 유전성 시신경 병증(Leber's hereditary optic neuropathy)은 주로 젊은 남성에게 생기는 희소 유전질환이다. 통증 없이 시력이 떨어지고 급성기엔 색각 이...
'분자 꼬리표' 붙은 RNA가 알츠하이머병 치료 열쇠 될까 2021-08-30 17:18:21
특징 중 하나다. 이런 신경질환을 따로 '타우병증(tauopathy)'이라고 부르기도 한다. 잘못 접힌 타우 단백질로 구성된 이 신경섬유 매듭은 뇌의 뉴런(신경세포)이 병들면서 침적된다. 많은 과학자는 이 신경섬유 매듭의 발생이 뉴런의 손상과 어떻게 연관돼 있는지 연구해 왔다. 알츠하이머병을 조기 진단하거나...
[이우상의 글로벌워치]유전자가위 관심 '폭증'…'러브콜' 잇따라 2021-08-30 16:20:48
부작용이 관찰되지 않았으며 투여량에 비례해 병증의 원인이 되는 단백질의 양이 감소되는 긍정적인 결과를 확인했다”고 설명했다. NTLA-2001의 적응증은 희귀 유전병인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증이다. ‘TTR유전자’에 생긴 돌연변이 때문에 간에서 비정상적으로 생성되는 TTR 단백질이 신경계나 심장을 손상시켜...
[생활속의 건강이야기] 밥 먹고 바로 눕지도 않았는데 2021-08-29 17:55:22
편이다. 조선시대 왕 중에서는 숙종이 이런 병증을 앓았는데, 숙종 39년 3월 25일의 ‘왕조실록’을 보면 ‘임금이 가슴 속이 시장한 듯하면서도 시장하지 않고 손발이 마비되는 등류의 증상이 나타나 약방에서 들어가 진찰을 하고 청하기를, “명일부터 ‘중완혈’에 뜸치료를 받으소서” 하고, 또 탕제를 올렸다’는 기록...
파멥신, 용해도 개선 'ANG-2' 항체 국제특허 출원 2021-08-19 14:04:08
및 당뇨병성 망막병증의 예방 또는 치료에 사용될 수 있다는 설명이다. ANG-2는 혈관신생을 촉진하는 성장인자다. ANG-2를 억제하면 종양 내 혈관 형성을 저해해 항암 효과가 나타난다. 파멥신은 습성황반변성에 가장 널리 사용되는 레이저 유도 맥락막 신생혈관(laser-induced CNV) 마우스 모델에서 ANG-2 활성화 및 또는...
자가면역질환 치료제 임상 재개 가능성…"한올바이오파마 오를 때가 됐다" 2021-08-16 17:11:48
투약이 시작될 예정이며, 중단됐던 용혈성빈혈과 갑상샘안병증 임상 2상도 내년 초께 재개할 예정이라고 밝혔다. 3분기에는 하버바이오메드가 HL161의 시신경척수염 임상 2상과 혈소판감소증 임상 2상을 마쳐 결과 발표도 앞두고 있다. 이 발표는 미국 임상 재개의 신호가 될 것이라는 설명이다. 설지연 기자 sjy@hankyun...
알테오젠, 아일리아 시밀러 1상서 안전성·유효성 확인 2021-08-04 12:00:59
억제하는 망막질환 치료제다. 황반변성 당뇨황반부종 당뇨망막병증 등 여러 망막질환의 치료제로 사용되고 있다. ALT-L9은 원조약인 아일리아와 다른 제형으로 개발됐다. ALT-L9의 임상 1상은 국내 4개 기관에서 진행됐다. 신생혈관성 연령 관련 황반변성 환자 28명을 14명씩 나눠 ALT-L9와 아일리아를 각각 투여했다. 그...