한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2025-01-13 15:02:21

등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및...

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한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 국내임상 1/2상 계획서 승인 2025-01-13 14:55:38

전했다. 앞서 미 FDA는 작년 5월 LA-GLA를 희귀의약품(ODD)으로 지정했다. 리소좀 축적질환(LSD)의 일종인 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다. 임상...

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다림그룹 "칼슘제, 갑상선약, 여성용 제품으로 올 매출 1500억 돌파” 2025-01-07 16:14:06

향후 다림그룹 사옥 내부엔 클래식 전문 공연장도 설치할 계획이다. 그는 "문화예술계에 어려운 이웃들이 많아 작은 도움을 주고 싶었던 것일 뿐"이라며 말을 아꼈다. 그는 희귀질환재단과 혈액암협회 이사직도 맡고 있다. 또한 희귀질환 환우 가족을 위해 전문 유전상담도 지원하고 있다. **이 기사는 한경닷컴 바이오...

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식약처, 소아 연골무형성증 희귀약 '복스조고주' 허가 2024-12-31 11:00:17

조절 유전자인 '섬유모세포 성장 인자 수용체3'(FGFR-3) 돌연변이로 인해 발생하는 골 성장 관련 유전 질환이다. 복스조고주는 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다. 지금까지는 소아 연골무형성증 환자에 대한...

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• #식약처 소아 #연골무형성 #소아

"'이상 단백질 정조준' RNA 치료제, 2028년 26조원 규모 성장" 2024-12-22 06:00:05

RNA 치료제 시장은 적용 질환에 따라 감염 질환, 희귀유전질환 등으로 분류된다. 특히 감염 질환은 2022년 기준 RNA 치료제 시장에서 약 92%로 가장 큰 비중을 차지했다고 마켓앤마켓은 분석했다. 전 세계적인 전염병 확산, 연구개발(R&D) 비용 증가 등이 시장 성장 요인으로 지목됐다. 희귀유전질환의 경우 RNA 치료제가...

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"소아암 이겨낸 3년전 나야 고마워"…우본, 환아 지원행사 2024-12-17 15:00:01

갔었어." 골수에서 혈액 요소를 충분히 만들지 못하는 희귀 유전 질환 판코니 빈혈로 투병한 이 모(9세) 군은 과학기술정보통신부 우정사업본부가 17일 연 '우체국과 함께하는 성장보고회, 희망 빛이 자란다' 행사에서 자신이 쓴 글을 낭독했다. 이 군은 건강해져서 학교에 다닐 수 있게 된 지금이 있기까지 아기였...

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GC지놈, 코스닥 상장 예비심사 신청…"2025년 IPO 완료" 2024-12-02 09:52:14

정밀진단, 유전 희귀질환 분야 맞춤형 분자진단 서비스를 제공한다. 현재 미국, 유럽, 중동, 아시아태평양까지 19개국에 진출해 있다. 지난 2023년 매출액은 273억원이며, 최근 5년간 연평균 20% 이상의 성장률을 기록하고 있다. 비침습적 산전검사를 포함한 산과검사, 암 및 희귀질환 유전자 검사 분야에서는 국내 시장...

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GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 임상 1상 착수 2024-11-25 09:43:39

안에 직접 투여 받는다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없다. GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 ...

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선박 건조용 골리앗 크레인 등 55개 품목 '세계일류상품' 선정 2024-11-19 11:00:05

억제제), 메디사피엔스㈜의 희귀유전질환 유전체 변이분석 설루션 등이 새로 이름을 올렸다. 산업부는 2001년부터 세계일류상품을 선정, 세계 시장을 선도하는 수출 유망기업을 발굴하고 해외 마케팅 등을 지원하고 있다. 올해까지 선정된 세계일류상품은 총 974개, 생산기업은 1천94곳이다. 이날 행사장에서는 해외 바이어...

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