헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)를 중증하지허혈(CLI) 치료제로 시험 중인 중국 임상 3상의 중요성을 강조했다. 임상 2상에서 입증했던 치료 효과를 이번 임상에서도 입증해 치료제가 없는 중증하지허혈 치료제 시장에서 독점적 지위를 확보하겠다는 구상이다.
헬릭스미스는 중국 노스랜드바이오텍과 CLI 치료제로 엔젠시스를 개발 중이다. 지난해 7월 시작된 중국 임상 3상은 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 여파로 중단됐다가 지난 5월 재개됐다. 내년 연말 임상 3상 피험자 등록을 완료하고 2022년 신약허가 신청을 목표로 하고 있다. 헬릭스미스는 DNA 기반 유전자치료제인 엔젠시스로 미국에서도 임상 3상을 진행 중이다.
CLI는 다리에 혈액을 공급해주는 동맥이 막히거나 좁아져서 생기는 질환이다. 흡연, 고혈압, 당뇨 등으로 유발된다. 처음엔 증세가 걷기가 불편한 정도이지만 심해지면 누워있어도 증상이 사라지지 않게 된다. 궤양, 괴저가 발생해 다리를 절단해야하는 상황에 이르기도 한다. 김선영 헬릭스미스 대표는 “미국에 있는 CLI 환자 200만여명 중 다리 절단 수술 사례가 연간 30만~40만건 나오고 있다”며 “중국은 CLI 환자가 미국보다 4배가량 많은 780만명 수준인 것으로 추정하고 있다”고 말했다.
헬릭스미스는 중국에서 임상 3상을 통증과 궤양으로 초점을 나눠 2개로 진행 중이다. 하나는 휴지기 통증을 동반한 CLI 환자 300명을 대상으로 6개월간 진행하는 임상이다. 통증이 완전하게 사라졌는지 여부가 핵심 평가 지표로 활용된다. 다른 하나는 궤양을 동반한 CLI 환자 240명을 대상으로 6개월간 진행된다. 이 시험은 궤양 완치 환자 비율을 핵심 평가 지표로 쓴다.
이번 임상에선 엔젠시스를 혈관이 막힌 다리 근육에 투약하는 방식으로 진행된다. 김 대표는 “막힌 혈관을 이어주는 측부혈관을 새롭게 형성시켜 다시 혈액이 흐르도록 하는 원리다”며 “산소와 영양분, 면역세포를 병변 부위에 공급해 통증을 없애고 궤양을 치료하는 효과를 얻을 수 있다”고 설명했다.
아직까지 CLI를 대상으로 한 치료제는 나오지 않았다. 회사 측은 임상 2상에서 얻었던 완치 등의 임상 결과를 3상에서도 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 김 대표는 “피험자 수가 많았던 중국 임상 2상에선 통증이 완전히 없어진 환자 비율이 50%를 넘었고 족부궤양 완치 환자는 70%에 이르렀다”며 “임상 3상에 성공해 시장에 진입하면 중국 시장서 사실상 독점적 위치를 차지하게 될 것이다”고 강조했다. 엔젠시스의 중국 임상 2상 결과는 지난해 미국 학술지인 ‘몰레큘러테라피’에 게재된 바 있다.
치료제 시장 규모는 하지 관련 말초동맥질환이 당뇨병성 신경병증(DPN)보다 더 크다는 게 김 대표의 설명이다. 헬릭스미스는 지난해 DPN 대상으로 진행한 엔젠시스 임상 3-1상에서 유의미한 결과를 확보하지 못했다. 지난 6월 DPN 대상 임상 3-2상에 착수했다.
그는 “CLI 임상에서 효과가 입증되면 그보다 증세가 약한 족부궤양, 파행, 허혈성 통증에서도 엔젠시스가 유효할 가능성이 높다”며 “미국에서 진행 중인 DPN·당뇨병성 족부궤양(DFU)·파행(跛行) 관련 임상에서도 임상 관리에 만전을 기한다면 좋은 결과를 낼 수 있을 것이다”고 말했다.
이주현 기자 deep@hankyung.com
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