면역치료제 개발 전문 기업인 바이오리더스는 희귀질환인 듀센형근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, 이하 DMD) 치료제인 `BLS-M22`의 글로벌 임상 진입에 앞서 미국 식품의약국(FDA)에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 신청했다고 21일 밝혔습니다.
바이오리더스에 따르면 BLS-M22는 내년 한국과 미국에서 임상시험 동시 진입을 목표로 개발이 진행되고 있습니다.
현재 비임상 효력시험 및 비임상 독성시험이 모두 마무리돼 임상시험 승인 신청(IND)을 위한 준비에 박차를 가하는 중입니다.
DMD는 주로 남아에게서 발생하는 유전질환입니다.
몸통과 가까운 근위부 근력 약화가 3~5세 때 뚜렷해집니다.
남아 3500명당 1명이 발병하는 것으로 알려져 있습니다.
보통 12세쯤 보행이 불가능해지며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망합니다.
현재까지 DMD를 치료할 수 있는 특정한 방법은 없고 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡기능을 조금 호전시키는 방법이 주로 쓰입니다.
바이오리더스가 개발하고 있는 BLS-M22는 근육의 형성을 방해하는 마이오스타틴(myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 치료기작을 갖고 있는 약물입니다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 7년간 마케팅 독점권을 부여받고 임상시험 기간 동안 세금 감면 혜택과 연구 보조금을 받습니다.
또한 신속심사와 신약승인 심사비용을 면제받을 수 있고 2상 이후 조건부 판매가 가능합니다.
바이오리더스 관계자는 "희귀의약품 지정 이후 약물이 신약허가를 받으면 희귀의약품 개발의 혜택으로 업체 간 거래가 가능한 신약허가우선심사권(PRV)을 획득할 수 있다"며 "최근 3년간 거래된 내용들을 분석해본 결과, 그 가치는 평균 약 2400억원에 달한다"고 말했습니다.
바이오리더스에 따르면 BLS-M22는 내년 한국과 미국에서 임상시험 동시 진입을 목표로 개발이 진행되고 있습니다.
현재 비임상 효력시험 및 비임상 독성시험이 모두 마무리돼 임상시험 승인 신청(IND)을 위한 준비에 박차를 가하는 중입니다.
DMD는 주로 남아에게서 발생하는 유전질환입니다.
몸통과 가까운 근위부 근력 약화가 3~5세 때 뚜렷해집니다.
남아 3500명당 1명이 발병하는 것으로 알려져 있습니다.
보통 12세쯤 보행이 불가능해지며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망합니다.
현재까지 DMD를 치료할 수 있는 특정한 방법은 없고 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡기능을 조금 호전시키는 방법이 주로 쓰입니다.
바이오리더스가 개발하고 있는 BLS-M22는 근육의 형성을 방해하는 마이오스타틴(myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 치료기작을 갖고 있는 약물입니다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 7년간 마케팅 독점권을 부여받고 임상시험 기간 동안 세금 감면 혜택과 연구 보조금을 받습니다.
또한 신속심사와 신약승인 심사비용을 면제받을 수 있고 2상 이후 조건부 판매가 가능합니다.
바이오리더스 관계자는 "희귀의약품 지정 이후 약물이 신약허가를 받으면 희귀의약품 개발의 혜택으로 업체 간 거래가 가능한 신약허가우선심사권(PRV)을 획득할 수 있다"며 "최근 3년간 거래된 내용들을 분석해본 결과, 그 가치는 평균 약 2400억원에 달한다"고 말했습니다.
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