암젠을 탄생시킨 美 희귀의약품 제도

<앵커> 미국시장 진출을 준비하고 있는 국내 제약, 바이오기업들이 난치병과 희귀의약품 개발에 나서고 있습니다.

미국에는 희귀의약품(orphan drug) 지정 제도가 있는데, 국내 제약, 바이오기업들이 이 제도를 활용해 시장 진출을 노리고 있습니다.

연속 기획 보도, 두번째 시간으로 양재준 기자가 보도합니다.

<기자> 미국 바이오기업 암젠이 개발한 에포젠(Epogen, 에포에틴 알파)입니다.

이 약은 지난 2017년 1조 3천억원이 팔린 빈혈치료제로, 만년 적자를 냈던 암젠을 일약 글로벌 바이오기업으로 성장시킨 치료제입니다.

에포젠이 블록버스터로 탄생하게 된 배경에는 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 제도가 있었습니다.

<인터뷰> 정윤택 제약산업전략연구원 원장

"(희귀의약품으로 지정될 경우) 우선심사를 받을 수 있다는 것입니다.

우선심사에 대해 미국 FDA(식품의약국) 통계를 보게 되면, 2015년부터 2018년까지 거의 40%가 희귀의약품을 차지하고 있고요.

2018년만 보더라도 56%가 희귀의약품으로 허가를 냈습니다."

대웅제약의 폐섬유증 치료 후보물질(DWN12088)과 크리스탈지노믹스의 분자표적항암 치료 후보물질(CG-745), 메디포스트의 줄기세포치료 후보물질인 뉴모스템은 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로 지정됐습니다.

또, 에이치엘비의 '리보세라닙'도 미국 FDA에 침샘암 일종인 선양낭성암종에 대해 희귀의약품 지정을 신청해 놓은 상황입니다.

<인터뷰> 박철희 미국 LSK바이오파마 박사(소화기내과 전문의)

"선양낭성암종(침샘암)은 주로 침샘에서 발생하는 매우 드문 희귀질환이며, 표준 항암치료가 없는 실정입니다.

임상2상 결과만으로도 시판 가능성이 있기 때문에 현재 12개 병원 55명 환자를 대상으로 리보세라닙 단독요법 임상2상 연구가 FDA 승인하에 진행중에 있습니다."

희귀의약품으로 지정될 경우 신속허가 심사제 즉, 패스트 트랙(fast track)을 통해 빠른 시장 출시는 물론 각종 연구개발(R&D) 비용 등에 대한 세제 혜택도 누릴 수 있습니다.

<인터뷰> 정윤택 제약산업전략연구원 원장

"(임상)2상만 끝나더라도 조건부 (시판)허가를 받을 수 있다는 것입니다.

빅 파마(Big Pharma)들, 다국적 큰 기업조차도 희귀의약품에 대한 니즈가 굉장히 강합니다.

왜냐하면 암젠의 사례에 있듯이 허가에 대한 리스크를 최소화하면서 그 이외 일반 적응증으로 확대를 하면서 소위 블록버스터 (의약품)으로 발전하는"

에이치엘비의 리보세라닙은 위암 치료에 이어 선양낭성암종에 대해서도 단독 요법을 추구하고 있습니다.

단독 요법은 다른 약물과 함께 사용하지 않고 단독으로 환자에 투여하는 요법으로, 1차, 2차 치료제로 등재되기 위한 임상시험 진행이 많습니다.

에이치엘비는 이 달 말 스페인 마드리드에서 개최되는 유럽암학회(ESMO)에서 리보세라닙의 위암 치료에 대한 임상3상 단독요법 결과에 대해 발표할 예정입니다.

<인터뷰> 박철희 미국 LSK바이오파마 박사(소화기내과 전문의)

"리보세라닙 단독요법은 중국에서 위암에 대해 5년간 유효성과 안전성이 확인됐습니다.

리보세라닙 글로벌 임상3상 결과는 오는 9월 27일부터 시작되는 유럽암학회, ESMO에서 발표되는 것으로 확정됐습니다."

지난 6월 리보세라닙 탑라인을 공개한 후 논란에 휩싸이며 인고의 시간을 보냈던 에이치엘비가 다시 한 번 블록버스터 시장에 재도전하는 의지를 나타내고 있습니다.

한국경제TV 양재준입니다.