카이노스메드는 지난 22일 희귀 퇴행성 뇌질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM-819) 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 25일 밝혔다.
카이노스메드는 그동안 세포 및 동물모델에서 우수한 효능과 임상 1상에서 안전성을 보인 KM-819를 임상2상에 진입시키게 됐다. 임상2상은 실제 환자를 대상으로 한 시험으로 약효의 평가가 주 목적인 개념입증(POC , Proof-of-concept) 시험이다.
다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동장애 질환이다. 하지만 파킨슨병과 달리 뚜렷한 증상완화제가 없어서 증상치료도 어렵고, 더군다나 진전이 매우 빨라서 수명이 크게 단축되는 치명적 질환이다.
KM-819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발하고 있으며 최근 미국에서 임상 2상 IND를 FDA에 신청한 약물이다. KM-819는 질환의 진전을 정지 혹은 감소시키는 질병조절치료제(disease-modifying drug)로써, 증상완화제가 아닌 근본적 치료제이다.
이번 임상은 서울아산병원에서 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 임상에서는 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문과 함께, 다계통위축증의 원인 중 하나인 도파민 세포의 사멸을 정확하게 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 모든 환자에 적용해 임상 유효성 평가에 사용하기로 했다.
카이노스메드 관계자는 "다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌 질환으로 치료제가 없는 상황"이라며 "이번 국내 다계통위축증 임상에서 KM-819의 유효성이 입증된다면, 파킨슨병에 대한 해외 임상도 긍정적인 결과를 기대할 수 있을 것"이라고 밝혔다.
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