알지노믹스 ‘RZ-001’, 미 FDA 첨단재생의학치료제 지정

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 간암 치료제로 개발 중인 ‘RZ-001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정됐다고 밝혔다.

RMAT는 FDA의 핵심 신속개발 제도로, 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 가운데 초기 임상 단계에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 후보물질에 한해 그 자격이 부여된다. RMAT 지정 치료제는 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상·허가 전략을 가속화할 수 있으며, 우선심사 등 다양한 규제 혜택이 적용된다.

알지노믹스는 RMAT 지정이 미국 내에서도 소수의 유망 재생의료 치료제에만 부여되는 만큼, 향후 글로벌 라이선스 아웃 및 전략적 파트너십 확대 가능성에 시장의 관심이 집중되고 있다고 밝혔다.

RZ-001은 알지노믹스의 독자적 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 차세대 항암 치료제다. 특히 종양 선택성과 안전성을 동시에 강화한 플랫폼 경쟁력을 바탕으로 치료 옵션이 부족한 간암환자에게 새로운 가능성을 제시하고 있다. 앞서 RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast track)으로 지정받은 바 있다.

이성욱 대표이사는 “RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과”라며 “미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다”고 말했다.