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유전자 가위 혁명…희소질환 아기 생명 구했다 2025-05-16 09:24:00
연구진이 유전자 가위 치료를 통해 희소 유전질환을 가지고 태어난 아기의 생명을 구했다. 15일(현지시간) 가디언, AP통신에 따르면 미국 펜실베이니아주에서 태어난 KJ 멀둔이라는 아기는 태어나자마자 중증 CPS I 결핍증을 진단받았다. 이 질환에 걸리면 체내 단백질의 자연분해 과정에서 발생하는 암모니아를 소변으로...
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유전자 가위로 DNA '편집'...희귀병 아기 살렸다 2025-05-16 08:56:01
미국 연구진이 유전자 가위 치료로 희소 유전질환을 가진 아기의 생명을 구했다고 가디언, AP통신이 15일(현지시간) 보도했다. 미국 펜실베이니아주에서 태어난 KJ 멀둔이라는 아기는 생후 중증 CPS I 결핍증을 진단받았다. 이는 체내 단백질의 자연분해 과정에서 발생하는 암모니아를 소변으로 배출할 수 있도록...
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유전자 가위 혁명…결함 DNA 콕 집어 희소질환 아기 생명 구했다 2025-05-16 08:39:11
= 미국 연구진이 유전자 가위 치료를 통해 희귀 유전질환을 가지고 태어난 아기의 생명을 구했다고 가디언, AP통신이 15일(현지시간) 보도했다. 미국 펜실베이니아주에서 태어난 KJ 멀둔이라는 아기는 태어나자마자 중증 CPS I 결핍증을 진단받았다. 이 질환을 앓는 사람들은 체내 단백질의 자연분해 과정에서 발생하는...
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녹십자·한미, 파브리병 신약 후보물질 임상환자 첫 투약 2025-05-15 10:16:55
주사하는 방식이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희소 난치질환이다. 리소좀축적질환(LSD)으로 분류된다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당 지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍돼 생긴다. 몸 속에서 처리되지 못한 당 지질이 계속 축적되면 세포독성과 염증...
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[한국보건산업진흥원 2024년 창업도약패키지 선정기업] 클릭화학 기반 알부민 나노플랫폼 활용해 진단병합치료제를 개발하는 ‘클리켐바이오’ 2025-04-21 11:04:08
위한 유효성 평가를 2023년 완료했습니다. 현재 2025년 GLP 독성평가와 임상 1상 IND 제출, 2026년 임상 1상 승인 및 완료를 목표로 CMC·GMP 생산 및 비임상 시험 독성평가 단계입니다. 알부민 나노플랫폼을 활용해 염증 부위의 염증 활성화 물질을 제거하고 염증의 심화를 억제할 수 있는 항염증 약물을 개발할 수...
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어린이용 제품이라 믿고 샀는데…깜찍한 캐리어 '충격' 결과 2025-03-25 12:39:09
△프탈레이트계 가소제(환경호르몬) △다환방향족탄화수소 유전독성 등의 총함량이 안전 기준치 대비 최소 1.3배에서 최고 70배 초과 검출됐다. 프탈레이드계 가소제가 5개 제품에서 기준치의 1.6~70배 검출됐고, 납은 3개 제품에서 30~40배, 다환방향족탄화수소는 2개 제품에서 2.5~10.8배, 카드뮴은 1개 제품에서 1.3배...
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[K바이오 뉴프런티어 (3)] 엠브릭스 "단백질 공학 기술로 신약 패러다임 바꾸겠다" 2025-03-13 16:00:28
용도의 보툴리눔 톡신 개발이 가능하다는 점이다. 유전자 재조합 기술로 그때그때 필요한 특성을 가진 보툴리눔 톡신을 만들 수 있다. 둘째는 일반 미생물 CMO에서 생산이 가능하다는 점이다. 조각 상태에선 독성이 없기 때문이다. 기존 제품들은 10L 또는 20L 규모의 엄격한 기준으로 허가 받은 시설에서만 생산이 허용된...
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유방암 ADC 신약 美서 시판 허가…차세대 표적항암제 경쟁 본격화 2025-01-20 18:10:15
일본에선 지난해 말 승인받았다. FDA는 이 약을 특정 유전변이(호르몬 수용체 양성, HER2 음성)가 있는 유방암 환자에게 쓸 수 있도록 허용했다. 다이이찌산쿄는 미국에 있는 일선 의료기관에서 2주 뒤부터 이 약을 처방할 수 있을 것으로 내다봤다. 약값은 월평균 4000만원 정도로 전해졌다. 한국 승인 일정은 아직 알려지...
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다이이찌산쿄, 새 ADC 승인…차세대 표적 경쟁 본격화 2025-01-20 15:37:45
약을 특정 유전변이(호르몬 수용체 양성, HER2 음성)가 있는 유방암 환자에게 쓸 수 있도록 허용했다. 다이이찌산쿄는 미국에 있는 일선 의료기관에서 2주 뒤부터 이 약을 처방할 수 있을 것으로 내다봤다. 약값은 월 평균 4000만원 정도로 알려졌다. 한국 승인 일정은 아직 알려지지 않았다. 업체 관계자는 "지난해 하반기...
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한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2025-01-13 15:02:21
등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및...
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