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[게시판] JW중외제약, '헴리브라' 건보 확대 1주년 심포지엄 2024-05-24 14:22:56
인터컨티넨탈 서울 코엑스에서 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'의 건강보험 확대 1주년을 기념해 심포지엄을 연다. 심포지엄에는 미도리 시마 일본 나라의과대학 소아혈액종양학과 교수, 한정우 신촌세브란스병원 교수 등이 발표한다. 헴리브라는 지난해 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병...
"JW중외제약 '헴리브라' 혈우병 표준치료제로 거듭나" 2024-05-24 10:43:39
대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 이번 심포지엄에는 혈우병 분야의 국내외 석학이 참석한다. 심포지엄 첫날인 1일에는 일본 나라의과대학 소아혈액종양학과 미도리 시마(Midori Shima) 교수가 예방요법으로 헴리브라를 장기간 투약할 경우 관절건강에 끼치는 이점과 운동시 출혈관리 결과...
GC녹십자 희귀질환약, 美 FDA 임상 승인 2024-05-20 18:07:07
환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야다. GC1130A는 헤파란황산염을 분해해 증상을 개선하는 것으로 알려졌다. GC녹십자는 이 물질에 대한 전임상 단계 효능과 안전성을 바탕으로 FDA로부터 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정받았다....
GC녹십자, 美FDA서 ICV 방식 희귀질환 치료 후보 임상 진입 승인받아 2024-05-20 15:29:02
유전질환이다. 대부분 환자가 15세 전후 사망에 이르게 되며, 아직 허가된 치료제가 없다고 GC녹십자는 설명했다. GC1130A는 환자의 뇌실에 직접 투여(ICV) 방식의 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다. 비임상 단계에서 확인된 효능과 안전성을 바탕으로 미 FDA로부터 희귀의약품과 소아희귀의약품 지정을 받았다. 유럽...
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美FDA 승인…연내 임상 돌입 2024-05-20 15:00:22
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 유럽...
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 계획 승인 2024-05-20 14:32:57
FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세...
저출생극복 경북형 정책, 22개 시군으로 빠르게 전파 2024-05-19 10:51:00
24시까지 연장한다. 지역의 열악한 소아·청소년 의료시스템 공백을 메우기 위한 의료안전망 구축도 속도감 있게 추진 중이다. 올 4월 구미시는 경상북도와 함께 신생아 집중 치료센터를 개소해 소아 응급 거점 의료 체계를 구축했다. 경산시는 평일 야간과 휴일에 소아·청소년 환자 진료와 약 처방 조제를 받을 수 있는...
"드라마 촬영 중 쓰러져 의식 불명"…안타까운 사연 전해졌다 2024-05-16 19:37:22
환자에게 뇌출혈은 더 흔히 발생될 수 있다. 혈압 문제가 아니라면 혈관 자체 질병으로 출혈이 유발될 수 있다. 대표적으로 뇌동맥류가 파열되어 발생하는 지주막하 출혈, 뇌동정맥 기형으로 인해 발생하는 뇌출혈이 있다. 소아의 경우 모야모야병 등에 의해서 생기고, 백혈병이나 재생불량성 빈혈 등의 혈액 질환, 종양,...
성장호르몬 고객경험 혁신 나선 LG화학…앱 개발 등 프로젝트 활발 2024-05-16 16:21:51
관점의 페인 포인트를 깊이 새기고 이를 구체화해 성장호르몬 사업전략에 반영 검토할 것”이라며 “고객에 대한 세밀한 이해와 공감을 바탕으로 최적의 치료 솔루션을 지속 제시해 나갈 전략”이라고 말했다. LG화학은 소아내분비 질환으로 치료가 필요한 환자들을 위해 지속적인 신제품 출시를 계획하고 있고 이와 연계...
연세의료원, 하님정밀의료클리닉 개소…희귀질환 진단·치료 2024-05-14 10:37:31
내분비내과, 신경과, 소아정형외과, 소아정신과, 산부인과 등 17개 과 22명의 전문의가 각 임상 과별 희귀유전질환 환자들을 진료한다. 클리닉에서는 결절성 경화증, 신경섬유종증, 부신백질이영양증 등 협진이 필요한 질환은 다학제 진료를 제공하는 ‘환자 중심 통합치료팀(multi-disciplinary teams)’을 운영한다. 또,...