메드팩토 “백토서팁 적응증 확장과 신규 파이프라인으로 R&D 순항” 2025-02-27 12:06:55

대상 희귀의약품 개발메드팩토는 백토서팁 이외에 노블타깃의 신규 파이프라인 구축도 완료했다. 자체 개발한 신약 후보물질로 희귀·난치질환 치료제 개발에 도전한다. 우 사장은 “메드팩토는 남들이 안 하고, 미충족 수요가 큰 약물을 발굴하기 위해 노력해왔다”며 “좋은 후보물질이 추가되면서 회사의 가치가 커지게...

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'한국판 호킹'…희귀질환 환자들의 특별한 졸업식 [뉴스+현장] 2025-02-19 12:15:01

축하하는 시간도 가졌다. 신경근육계 희귀난치질환을 앓으면 근육이 점점 약해지는데, 호흡근육도 예외는 아니다. 인공호흡기를 사용할 정도로 호흡근육이 약해지면 숨이 멎을 수 있어, 학업을 포함해 평범한 일상을 보내기가 쉽지 않다. 2000년부터 강성웅 교수는 이러한 환자들을 위해 호흡부전 재활 치료를 시작해...

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[이지 사이언스] '희귀질환 해결' 첨단재생의료 주목…"임상·규제 지원 필요" 2025-02-01 08:00:05

[이지 사이언스] '희귀질환 해결' 첨단재생의료 주목…"임상·규제 지원 필요" 세포·유전자 치료제 등…2030년까지 연평균 16.8% 성장 전망 (서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 기존 의약품으로 해결할 수 없던 희귀질환에 대한 치료법을 개발하는 건 제약·바이오 업계 초미의 관심사다. 이에 주목받는 것이...

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• #이지 사이언스 #첨단재생의료 #규제 #치료제 #유전자 #글로벌 #개발 #의약품 #치료 #분야

이엔셀, 첨생법 시행 앞두고 사전 마케팅 박차 2025-01-24 10:18:40

심의를 거쳐 중대 희귀난치질환 치료에 이용할 수 있다. 치료제가 없는 희귀난치질환자들에게는 새로운 치료기회가 생기는 것이다. 또 치료결과에 대한 분석 평가를 토대로 의약품 허가 등 재생의료기술 발전으로 도모할 수도 있다. 개정법이 시행되면 지정된 의료기관은 치료계획을 마련해 심의위원회에 심의를 신청할 수...

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• #이엔셀 첨생법 #치료 #대한 #의료기관

[게시판] 쿠팡풀필먼트서비스, 서울대어린이병원에 임직원 성금 2025-01-20 14:59:06

지난 16일 서울대학교어린이병원에 소아암과 백혈병, 희귀난치질환 환아를 돕기 위한 임직원 성금을 전달했다고 20일 밝혔다. CFS 임직원들은 서울대학교어린이병원에 2023년 2천637만여원, 지난해 1천496만여원, 올해 7천888만여원 등 누적 1억2천여만원을 기부했다. (서울=연합뉴스) (끝) <저작권자(c) 연합뉴스, 무단...

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한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2025-01-13 15:02:21

등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 ...

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• #한미약품GC녹십자 파브리병 #치료제 #임상 #파브리병 #환자 #승인

한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 국내임상 1/2상 계획서 승인 2025-01-13 14:55:38

전했다. 앞서 미 FDA는 작년 5월 LA-GLA를 희귀의약품(ODD)으로 지정했다. 리소좀 축적질환(LSD)의 일종인 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다. 임상...

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• #한미약품GC녹십자 파브리병 #치료제 #승인 #임상 #파브리병 #한미약품

일본 원정, 2월이면 '끝'...줄기세포 치료 길 열려 [김수진의 바이탈] 2025-01-07 17:47:01

임상 중인데, 개정으로 해당 물질을 염증성 질환 등 다른 부분으로 연구를 확대할 계획이라고 밝혀왔습니다. 기업 입장에서는 연구 제한이 풀려 개정안 시행을 반기는 분위기라고 덧붙였습니다. <앵커> 그렇다면 앞으로 세포·유전자 치료제를 더 편하게 받을 가능성이 높아진 것으로 볼 수 있나요? <기자> 한...

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• #일본 원정 #치료 #줄기세포 #일본 #관련 #국내 #환자

식약처, 소아 연골무형성증 희귀약 '복스조고주' 허가 2024-12-31 11:00:17

유전 질환이다. 복스조고주는 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다. 지금까지는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었다. 식약처는 "해당 약은 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것"이라며...

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• #식약처 소아 #연골무형성 #소아