사노피, 폼페병치료제 '넥스비아자임' 국내 출시 2023-09-18 15:24:45

리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는 데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 줄고 근육이 위축돼 호흡 부전과 심근병이 나타나는 질환이다. 넥스비아자임은 최초의 폼페병 치료제인 알글루코시다제 알파 대비 제제학적 개선과 진보성을 인정받아 지난 3월 식약처로부터...

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"파킨슨병, 재활치료 빠를수록 인지기능 개선 효과 커" 2023-04-11 15:16:12

신경세포에서 발현된 단백질(릴린, LAMP1 리소좀)에 의해 독성 알파시누클레인 단백질이 감소했으며, 후각 기능과 운동 기능도 향상된 것으로 평가됐다. 다만, 이런 효과는 파킨슨병 발생 초기에 재활치료를 한 그룹이 질병 후기에 치료를 시작한 그룹보다 1.5배 더 높은 효과를 보였다고 연구팀은 설명했다. 조성래 교수는...

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"파킨슨병, 재활 빠를수록 인지기능·신경세포에 좋아" 2023-04-11 15:05:33

LAMP1 (Lysosomal-associated Membrane Protein1) 리소좀 단백질이 독성 알파시누클레인 단백질을 감소시킨 것으로 나타났다. 연구팀은 재활 시작 시점을 다르게 해 치료 효과를 살피는 연구(생후 4~6개월 질병 초기, 생후 14~16개월 질병 후기)도 진행했다. 모두 후각과 운동 기능이 향상됐지만 질병 초기군에서 후각 기...

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식약처, 폼페병 치료제 '넥스비아자임주' 허가 2023-03-29 12:13:16

세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는 데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리고겐이 축적되면서 근력이 줄고 근육이 위축돼 호흡 부전과 심근병이 나타나는 질환이다. 이 약은 기존 폼페병 치료제인 사노피아벤티스코리아의 유전자 재조합 효소제제 '마이오자임'을 개선한...

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"레고켐바이오, Trop-2 ADC 경쟁약물 대비 효과적일 것" 2023-03-17 08:12:06

리소좀에 과발현되는 베타-글루쿠론산분해효소(β-glucuronidase)의 의해 분해된다”며 “이에 암세포에서는 페이로드(약물)의 유리가 잘되지만 혈중에서는 링커가 안정적으로 유지된다”고 설명했다. LCB84의 적응증은 경쟁 약물에 반응을 보이지 않는 환자나 불응성 암종으로 확대될 수 있을 것으로 기대했다. 경쟁 약물...

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김윤근 엠디헬스케어 대표 "몸속 마이크로바이옴 활용, 자폐·알츠하이머 신약 개발" 2023-03-14 17:45:35

소기관인 미토콘드리아와 리소좀 등에 들어갈 수 있다. 미생물 EV를 활용하면 세포가 에너지와 단백질을 만드는 근본 시스템에 영향을 줄 수 있다는 의미다. 김 대표는 “안전성과 안정성이 높아 먹는 제품으로도 개발할 수 있다는 게 장점”이라고 했다. 김 대표는 ‘미생물 EV 의학’을 개척한 연구자로 꼽힌다. 2009년...

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• #김윤근 엠디헬스케어 #미생물 #개발 #대표 #세포 #치료제

HLB테라퓨틱스, 美 암 치료백신 개발기업 `이뮤노믹` 투자 2023-02-06 17:22:52

항원 염기서열을 리소좀 연계 막단백질(LAMP1)에 탑재해 강한 면역 반응 유도를 가능하게 하는 플랫폼으로, 다양한 암 치료에 적용이 가능하다. 오블라토와 이뮤노믹의 GBM 임상은 모두 표준 치료제인 테모졸로마이드(제품명 테모달)와 병용요법으로 진행하고 있다. 특히 OKN-007은 뇌종양 치료에 난점으로 지적되는...

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• #HLB테라퓨틱스 #진행 #이뮤노믹 #대한 #미국 #임상 #치료제 #메르켈세포암 #백신 #치료백신

프로지니어 "mRNA 병용 기대 면역증강 기술, 국제학술지 게재" 2023-01-16 10:36:14

북돋아주는 기술이다. 면역세포의 엔도좀, 리소좀에 있는 특정 효소에 선택적으로 반응하는 링커를 이용해 불특정 면역 활성화를 최소화하는 방식이다. 션천 면역을 키울 수 있는 면역증강 방식 중 하나로 톨유사수용체(TLR7/8) 작용제가 개발되고 있지만 면역 독성과 제형화에 한계가 있었다고 했다. ProLNG 기술은...

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• #프로지니어 mRNA #면역 #기술 #백신 #프로지니어 #반응 #면역증강제

가톨릭대 인천성모병원, 희귀 성염색체 유전질환 '파브리병' 치료 시작 2022-08-23 15:38:32

파브리병은 당지질 대사를 담당하는 리소좀에서 특정 효소(갈락토시다제A)가 제대로 작동하지 않기 때문에 발병한다. 의료진은 심장과 신경, 뇌 합병증 발생을 지연시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다. 윤 교수는 “파브리병은 환자 스스로 증상을 인지하기 어렵고 전형적인 증상이 아니라면 의료진도 처음부터 진단하기...

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• #가톨릭대 인천성모병원 #치료 #환자 #교수 #파브리병