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뉴욕증시, 차익 매물 출회에 3대지수 '와르르' [출근전 꼭 글로벌브리핑] 2023-12-21 06:49:04
■ 크리스퍼 테라퓨틱스 스위스 바이오 기업 크리스퍼는 이날 5% 하락했다. 최고의료책임자 푸옹 칸 모로우가 사임한다는 소식이 전해졌다. [유럽증시 마감시황] 유럽 주요국 증시가 20일(현지시간) 혼조세로 마감했다. 영국의 인플레이션율이 2년래 최저치로 하락하면서 런던 증시는 큰 폭으로 올랐다. 범유럽 지수인...
툴젠, 작물 교정 기업 눌라바이오에 유전자 가위 기술 이전 2023-12-19 17:24:37
크리스퍼 카스 나인(CRSPR-Cas9) 유전자 가위 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 19일 밝혔다. 계약에 따라 눌라바이오는 툴젠의 크리스퍼 카스 나인 유전자 가위 원천 기술을 적용해 건강 기능성 작물을 개발하고, 이를 기술 수출하거나 글로벌 시장에 판매할 수 있는 권리를 얻는다. 툴젠은 기술료 수익을 얻으며 구체적...
첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 '카스게비'…유럽에서도 '승인' 가닥 2023-12-18 11:33:48
크리스퍼 유전자편집 기술을 적용한 첫 인체의약품 ‘카스게비’가 내년 2월엔 유럽에서도 승인이 날 전망이다. 18일 업계에 따르면 카스게비의 제조사 버텍스파마슈티컬스는 유럽의약품청(EMA)으로부터 카스게비 조건부 승인에 대한 긍정적인 의견을 받았다. EMA는 중증 겸상적혈구빈혈증(SCD)과 수혈 의존성 베타...
툴젠, 유전자치료제 후보물질 美FDA 희귀의약품 지정 2023-12-18 10:43:41
발병한다는 점을 지목했다. TGT-001은 크리스퍼 유전자편집 기술로 과발현된 PMP22 염기서열을 잘라내 단백질 발현량을 정상수준으로 조절하는 원리로 작동한다. 툴젠 관계자는 "근본원인을 교정해 샤르코-마리-투스병 완치를 목표로 하고 있으며, 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황"이라고 했다....
툴젠, 샤르코마리투스병 후보물질 FDA 희귀의약품 지정 승인 2023-12-18 10:38:28
툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 크리스퍼 전자 가위 시스템을 통해 PMP22의 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 완치를 목표로 한다. 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황이다. 김소한 툴젠 임상허가제조실장 상무는 "통상ODD의 신청부터 승인까지의 기간은 90일의 검토기간을...
툴젠 "유전자 교정 치료제, 美 희귀의약품 지정" 2023-12-18 10:29:36
크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 질병을 완치하는 것을 목표로 한다고 전했다. CMT1A형은 PMP22 유전자의 중복으로 CMT 환자의 약 40%에서 나타난다. TGT-001은 과발현된 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하며 현재 동물...
41억원 고가 유전자치료제 '리프제니아'…미국서 보험 보장 받을 듯 2023-12-15 11:22:50
크리스퍼 유전자 편집 기술이 처음으로 적용된 인체의약품 ‘카스게비’와 함께 승인된 고가 유전자치료제 ‘리프제니아’ 또한 미국에서 보험 적용이 유력해 보인다. 블루버드바이오는 14일(미국 시간) 리프제니아의 보험 보장에 대해 미국 현지 대형 민간보험사와 협의했다고 밝혔다. 리프제니아의 가격은 310만 달러(약...
앱클론, 美펜실베이니아대와 유전자가위 이용한 난치암 CAR-T 치료제 연구성과 발표 2023-12-12 10:41:04
CAR-T 치료제 개발에 크리스퍼 유전자 편집 기술을 이용해 T 세포의 BTLA 단백질을 제거해 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다. 또한 CAR-T 치료제의 표적 암 단백질로 CD30를 골라 호지킨림프종을 대상으로 치료효과를 검증했다. 신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서도 우수한 항암효과를 보여줬으며, 회사는...
12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
스퍼 세러퓨틱스가 공동으로 개발한 ‘겸상 적혈구 빈혈증’ 치료제의 허가 심사를 승인했다고 밝혔습니다. 제품명은 ‘카스거비’이고요. 미국명으로는 ‘엑사셀’입니다. 이 치료제에는 유전자 가위 기술 중에서도 '꿈의 기술'로 불리는 3세대 '크리스퍼 카스 나인' 유전자 가위 기술이 적용됐고, 이는...
'유전자 가위' 크리스퍼, 제2의 노보노디스크 될까 2023-12-11 18:13:53
막힐 정도로 감격스럽다.” 사마르스 쿨카니 크리스퍼테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 지난 8일 겸상적혈구빈혈약 카스게비가 미 식품의약국(FDA)으로부터 시판 허가를 받은 뒤 이렇게 말했다. 이 회사는 2020년 크리스퍼 유전자 가위 발견 업적으로 노벨화학상을 받은 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 교수(사진)...