데니스, 6억 2천만 달러에 비상장 전환-[美증시 특징주] 2025-11-06 05:05:14

주가가 하락했습니다. 듀센 근이영양증, 즉 근육이 점점 약해져 결국 걷지 못하게 되는 유전성 희귀질환을 치료하기 위한 유전자 치료제가 기대에 미치지 못했기 때문인데요. 사렙타가 개발 중인 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’라는 두 치료제 모두 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했습니다.사렙타는 코로나19로...

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트럼프, 스테이블 코인 법안 서명…“금융의 혁명” [글로벌마켓 A/S] 2025-07-19 07:58:48

테라퓨틱스 주가는 35.9% 급락했다. 이 회사의 듀센 근이영양증 치료제 ‘엘레비디스’를 투약받은 10대 환자 2명이 급성 간부전으로 사망했고, 51세 환자도 유사한 치료법으로 숨져 미국 식품의약국(FDA)이 조사에 착수했다. 석유 부문에서는 쉐브론이 오랜 소송 끝에 가이아나 유전을 보유한 헤스를 인수하게 됐다. 이날...

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서울대병원, EZH2 억제제로 듀센근이영양증 섬유화 감소 입증 2025-03-20 17:09:53

유전성 희귀질환인 듀센근이영양증(DMD) 치료 효과를 높일 수 있는 새 치료 전략을 제시했다. 특정 유전자(EZH2)가 과발현되면 근육 재생이 저해된다는 데에 주목해 이를 억제하는 방식으로 근육 조직 손상을 줄이고 기능을 개선할 수 있다는 것을 입증했다. 기존 스테로이드 치료와 병용하면 부작용을 최소화하면서도 치료...

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이엔셀, 듀센 근이영양증 환자 대상 EN001 임상 1상 결과 발표 2025-02-13 09:33:31

EN001 임상 1상 결과에 대해 “줄기세포 치료제로 듀센 근이영양증 임상 시험을 진행한 국내 첫 사례로, 이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 돼 고무적”이라며 “앞으로 추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나...

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• #이엔셀 듀센 #임상 #환자 #결과 #이영양증

이엔셀, 첨생법 시행 앞두고 사전 마케팅 박차 2025-01-24 10:18:40

이엔셀은 희귀질환인 샤르코-마리-투스병과 듀센 근디스트로피 등의 치료제 후보에 대한 임상 연구·개발(R&D)를 진행 중이다. 이 과정에서 이엔셀은 임상연구 진행 시 투여용 인체 세포 등에 대한 채취, 처리, 검사, 보관 등 구체적인 절차와 방법 등에 대한 경험과 노하우를 축적했다. 이엔셀 관계자는 "사전 마케팅을...

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'13억7000만원 모였다'…딸 희귀병 치료 위해 740㎞ 걸은 아빠 2024-11-29 17:15:31

스스로 호흡할 힘마저 사라지는 '듀센 근이영양증'이라는 희귀병을 앓고 있다. 여자아이의 경우 5000만분의 1의 확률로 증상이 나타나는 것으로 전해진다. 유일한 희망은 최근 미국에서 개발된 유전자 치료제 '엘레비디스'지만, 약값이 46억원에 달한다. 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마' 등...

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• #13억7000만원 모였다딸 #사랑 #치료제 #아빠 #서울

"3세 딸 희귀병 치료비만 46억"…740㎞ 국토대장정 나선 아빠 2024-11-21 10:16:15

딸 사랑이는 듀센근이영양증(DMD·Duchenne Muscular Dystrophy)을 앓고 있다. 신경계 근육 희귀질환인 듀센근이영양증은 근육이 점점 퇴화해 10세 전후로 보행 능력을 잃고, 20대에는 호흡기 근육 장애로 자가호흡이 힘들어지는 희귀병이다. 전씨는 해당 질환에 대해 "근육이 점점 소실돼 10대에 휠체어를 타고, 30대에...

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• #3세 딸 #근육 #사랑 #치료비

[IPO챗] 이엔셀 "위탁생산 이익으로 신약 개발 재투자" 2024-08-06 13:49:36

듀센 근디스트로피병(근육이 퇴화하는 유전병)과 근감소증도 치료하는 것이 목표다. 이중 샤르코-마리-투스병 치료제는 임상 1b상 승인을 통과했다. 듀센 근디스트로피병 대응 약물과 근감소증용 제품은 각각 임상 2분의1상, 임상 2분의1a상을 승인받았다. 장종욱 이엔셀 대표이사는 "위탁개발생산 부문은 다양한 제품을...

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• #IPO챗 이엔셀 #치료제 #개발 #치료 #상장 #줄기세포 #바이러스

뉴욕증시, 변동성 주의보 내려진 '세 마녀의 날'…혼조 출발 2024-06-21 23:50:04

사렙다 테라퓨틱스는 미국 식품의약청이 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 엘레비디스를 확대 승인한 소식에 힘입어 주가가 38% 이상 급등했다. 대형 기술주 그룹 '매그니피센트7' 가운데 마이크로소프트·애플·구글·테슬라·아마존이 상승세, 엔비디아와 메타는 하락세로 장을 열었다. 해리스 파이낸셜 그룹의...

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