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HLB "자회사 이뮤노믹, 삼중음성유방암 항암 백신 FDA 임상 1상 승인" 2026-01-19 08:11:42
내 리소좀막에 위치한 단백질)과 융합된 항원이 LAMP-1의 리소좀 타깃팅 신호를 통해 리소좀으로 이동하면서, 항원을 CD4+ T세포에 제시하는 MHC II 경로에 효과적으로 제시되도록 설계된 항암 백신이다. 그 결과 CD4+ T세포 중심의 면역 반응과 항체 생성이 활성화되고, 활성화된 CD4+ T세포가 B세포의 항체 생성과 CD8+...
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'알파-만노사이드축적증' 치료 희소의약품 국내 첫 허가 2026-01-12 14:17:50
12일 밝혔다. 알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드 분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 해당 약은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해, 장기 ...
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식약처, 알파-만노사이드축적증 치료 희귀의약품 첫 허가 2026-01-12 14:05:23
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드 분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 이 약은 유전자재조합 알파-만노사이드 분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가...
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?한국BMS, 이노베이션 챌린지 쓰리브룩스·지바이오로직스 우승 2025-11-19 10:55:16
선정됐다. 쓰리브룩스테라퓨틱스는 오토파지-리소좀 신호 경로의 핵심 조절 이온채널인 TRPML1을 활성화해 뇌 신경세포의 아밀로이드 베타, 타우, 손상된 미토콘드리아 등 노폐물을 청소하고 신경 염증을 제거하는 신약을 개발하고 있다. 알츠하이머병과 파킨슨병 등 신경퇴행성 질환 치료제 개발에 집중하고 있다. 이온채...
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영유아 부모 92% "척수성 근위축증, 신생아 선별검사 항목 포함해야" 2025-10-14 13:05:31
검사다. 현재 선천성 대사질환, 난청, 리소좀 축적질환 등 50여 종을 국가에서 지원하고 있다. 이번 조사에서는 응답자의 93.2%가 신생아 선별검사는 '국가의 지원이 필요한 주요 검사'라고 응답했다. 또한 무료로 검사가 가능한 항목에 대해서는 과반수 이상의 51.7%가 '아직...
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GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 국내 희귀의약품 지정 2025-09-05 15:44:59
되는 혜택이 부여된다. 산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만 명당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다. 현재까지 승인된 치료제는 없다....
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GC녹십자, 중증 헌터증후군 치료제 국내 허가 신청 2025-08-29 09:57:55
제출했다고 29일 밝혔다. 헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로, 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는다. 헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스[187870]를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제의...
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쓰리브룩스, 보스턴대 알츠하이머병 연구센터와 공동연구 2025-07-25 10:02:51
개발하고 있는 리소좀 기능 조절 약물의 알츠하이머병 치료 기전을 찾고 유효성을 검증하는 게 목표다. 글로벌 공동연구의 일환으로 추진된다. 이번 프로젝트는 중소벤처기업부의 '글로벌협력형 R&D 지원사업'에 선정돼 15억원의 정부 지원금도 받게 됐다. 쓰리브룩스테라퓨틱스는 이번 지원을 기반 삼아 미국 내...
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SK바이오팜, 파킨슨병 신약 후보물질 연구성과 발표 2025-06-09 17:37:51
노폐물을 분해하는 리소좀과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식 기능을 활성화함으로써, 파킨슨병의 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 효과적으로 제거하는 것으로 나타났다. 이러한 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 핵심 메커니즘으로 주목받고 있다고 SK바이오팜은 강조했다. 현재 SK바이오팜은 SKPD를...
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녹십자·한미, 파브리병 신약 후보물질 임상환자 첫 투약 2025-05-15 10:16:55
성염색체로 유전되는 진행성 희소 난치질환이다. 리소좀축적질환(LSD)으로 분류된다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당 지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍돼 생긴다. 몸 속에서 처리되지 못한 당 지질이 계속 축적되면 세포독성과 염증 반응이 일어나고 이 때문에 장기가...
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