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이병화 툴젠 대표 "유전자 가위 선도…글로벌 노린다" [현장에서 만난 CEO] 2023-12-22 17:42:40
주요 파이프라인은 사지의 근육이 약해지는 희귀 유전병 샤르코마리투스 치료제(TGT-001). 특정 유전 서열 중복으로 생기는 말초신경질환. 근력약화와 근위축 등이 나타난다. 샤르코마리투스는 아직 치료법이 없지만, 유전자 가위 치료제를 사용하면 완치가 가능하다는 게 툴젠 설명입니다. [이병화 / 툴젠 대표 : 쥐 등...
내년부터 소아 희귀병 2종 건보 적용…치료비 2억800만원→1014만원 줄어 2023-12-20 19:00:03
금액표 개정안'을 의결하고 △정신질환자 지속치료 지원 시범사업 △첩약 건강보험 적용 시범사업 성과 △수술전후 관리 교육상담 등 시범사업을 논의했다. 먼저 내년 1월1일부터 수술이 불가능한 3세 이상 소아·청소년의 총상신경섬유종 치료제와 국소 진행성 및 전이성 비소세포폐암 환자 치료제 등 2개 품목에 대해...
하이센스바이오, 치아 항노화 단백질 발견 2023-12-20 17:43:03
생산도 어렵고, 불안정하기 때문이다. 연구팀은 “유전자 조작으로 Cpne7 단백질을 만들지 못하는 쥐에게 Cpne7 유래 펩타이드를 주사하면 이미 노화된 치수 조직이 젊고 활동성 높은 상태로 회복되는 것도 확인했다”며 “Cpne7 유래 펩타이드가 상아질 손상질환 치료를 위한 후보물질이 될 수 있음을 시사한다”고 했다....
GC녹십자, 혈액제제 8년 집념…창사 첫 美 허가 2023-12-18 17:55:48
선천성 질환인 1차와 후천성면역결핍증(에이즈)으로 잘 알려진 2차로 나뉜다. 선천성 면역결핍증은 1만 명 중 1명꼴로 생긴다. 유전성 질환자가 많고 성염색체(X염색체) 유전 질환이기 때문에 환자 상당수가 남자아이다. 허은철 GC녹십자 대표(사진)는 “이번 승인으로 미국 내 면역결핍증 환자에게 안전하고 효과적인 치료...
툴젠, 유전자치료제 후보물질 美FDA 희귀의약품 지정 2023-12-18 10:43:41
독점권도 인정받는다. 샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등 증상이 나타나는 병이다. 증상은 다리에서 시작해 점점 위로 올라가며, 진동이나 통증, 온도를 느끼는 감각도 상실하게 된다. 병의 진행을 막을 수 있는 치료법은 현재 없으며, 환자에겐 기능 저하...
툴젠, 샤르코마리투스병 후보물질 FDA 희귀의약품 지정 승인 2023-12-18 10:38:28
제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정 (ODD) 신청이 지난 14일 승인되었다고 밝혔다. 미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가...
비엘사이언스, ‘AI 세포핵 진단’ 상용화 기술 확보 2023-12-12 09:55:53
비엘사이언스는 설명했다. 세포핵에는 개인별 유전정보가 담겨있다. 이에 특정 질환 유무에 따른 세포핵의 차이를 분석하면 질환의 발병 정도, 최적의 치료법, 예후 등에 대한 신뢰성 높은 정보 제공이 가능하다. 그러나 인종, 유전적, 연령별, 성별, 질환별 등 개인 간 세포 차이가 커, 이를 객관화된 데이터로 활용하기가...
美텍사스서 '예외적 낙태' 구제 못 받은 여성, 다른 곳으로 떠나 2023-12-12 08:27:18
따른 치명적 유전 질환이 있다는 진단을 받고 고심 끝에 낙태를 결심한 뒤, 예외적인 낙태 시술을 허용해 달라는 소송을 지난 5일 주 법원에 제기했다. 텍사스는 임신 기간 중 거의 모든 단계에서 낙태를 금지하는 미국 내 13개 주(州) 중 하나다. 텍사스주에서 의사가 낙태 금지법을 어기면 최대 99년의 징역형과 최소...
12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
새 유전자 조각을 끼워넣는 등 편집할 수 있는 기술인건데요. 따라서 치료가 어려웠던 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술이라는 평가를 받으면서 각광받고 있습니다. 미국 FDA는 현지시각 8일, 즉 지난 금요일, 미국의 버텍스 파마슈티컬스와 스위스의 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동으로 개발한 ‘겸상 적혈구...
유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12
필요 없을 정도로 상태가 호전됩니다. 이처럼 유전자 가위 치료제는 유전질환을 근본적으로 치료하기 때문에, 다양한 희귀·난치성 유전질환의 새로운 해결책으로 주목받고 있습니다. 국내 기업 툴젠의 경우 유전성 질환 중 발병 빈도가 가장 많다고 알려진 '샤르코마리투스'에 대한 유전자 가위 치료제를 개발하...