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"염증성 장 질환, 최대 8년 전 징후 나타나" 2023-12-14 09:08:15
단백질(CRP) 수치가 높고 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈 수치가 낮았다. 5년 전에는 철분과 알부민 혈중 수치가 낮고 백혈구의 일종인 단핵구 수치가 높았다. 한편 궤양성 대장염 환자는 진단 3년 전에 CRP, 백혈구, 혈소판 수치가 높게 나타났다. 연구팀은 IBD가 젊은 연령층에서 많이 발생하고 유병률이 1형 당뇨...
12월 12일 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛 - 유전자 가위 [글로벌 시황&이슈] 2023-12-12 08:17:32
나인으로 절단해서 적혈구의 건강한 헤모글로빈을 증가시키는 방식입니다. 이처럼 현대 의학의 질병 정복에 새로운 패러다임이 열릴 거란 전망이 나오는 유전자 가위 기술을 이용한 치료제가 미국 FDA의 승인을 받은 건 이번이 처음인데요. 해당 발표 이후 치료제를 개발한 크리스퍼 세러퓨틱스는 금요일 장에서 급등하며...
'노벨상' 유전자 가위 상용화…"인류가 달에 간 것보다 큰 사건" 2023-12-10 18:35:23
정상 헤모글로빈을 만드는 유전자를 바이러스에 담아 환자 몸속에 직접 넣는 방식의 치료제다. 가격은 310만달러로 카스게비보다 비싸다. ‘크리스퍼’ 선점 위한 소송전도 관심크리스퍼 기술을 적용한 의약품이 시장에 나오면서 업계의 관심이 기술에 얽힌 특허 분쟁으로도 쏠리고 있다. 글로벌 크리스퍼 기술 특허 전쟁은...
美FDA, 겸상적혈구 빈혈 치료 위한 첨단치료제 2종 나란히 승인 2023-12-10 11:58:29
헤모글로빈(태아 헤모글로빈)의 생성을 막는 유전자를 ‘유전자가위’로 제거한 뒤 다시 재이식하는 방식이다. 크리스퍼 유전자가위를 이용한 의약품으로는 처음으로 FDA의 문턱을 넘었다. 블루버드바이오의 리프제니아도 유사한 방식으로 이 병을 고치는 세포유전자치료제다. 카스게비처럼 환자의 조혈모세포를 이용한다....
미 FDA, 첫 유전자가위 치료법 승인…겸상적혈구병 치료 길 열려 2023-12-09 11:26:09
변하는 질병을 말한다. 카스제비는 환자의 헤모글로빈이 태아 시절의 정상 헤모글로빈으로 돌아갈 수 있도록 환자에게서 채취한 줄기세포에서 관련 유전자를 제거하는 방식의 치료법이다. 겸상 적혈구는 혈류를 방해해 통증이나 뇌졸중, 장기 부전 등을 유발한다. 미국 내 환자만 10만명이고 이 가운데 약 20%는 중증이다....
유전자 잘라 병 고치는 시대 열려 2023-11-17 19:16:35
모두 적혈구에서 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이 때문에 발생한다. 카스거비는 환자에게서 채취한 조혈모줄기세포로 만든다. 몸속에서 적혈구를 만드는 세포다. 유전자가위로 비정상 헤모글로빈을 만드는 돌연변이 유전자를 잘라내고 그 자리에 정상 유전자를 넣는다. 카스거비는 치료...
'혁신 유전자 의약품' 허가 청신호…美바이오기업 주가 급등 2023-11-10 16:27:21
이 병이 있으면 산소를 운반하는 핏속 헤모글로빈이 낫 모양(겸상)으로 생성되는데, 이 때문에 핏줄 속에서 적혈구가 엉키고 뭉치기 쉽다. 이 경우 환자는 심한 통증을 느끼고 심하면 장기가 손상될 수도 있다. 지금까지 이 병은 골수 이식으로만 영구 치료할 수 있었는데 엑사셀이 개발되면 약으로 완치하는 길도 열리는...
유전자 편집 치료제, 돌연변이 치료 돌풍 예고 [더 머니이스트-이해진의 글로벌바이오] 2023-11-07 08:30:01
태아 헤모글로빈에서 성인 헤모글로빈으로 바뀝니다. 이른바 '헤모글로빈 스위칭(switching)'이 일어나는데요. 겸상적혈구 환자는 성인 헤모글로빈에 유전적 결함을 갖게 됩니다. 유전자 치료 과정을 살펴보면, 먼저 환자의 줄기세포를 추출한 다음 CRISPR 유전자 가위로 스위칭 유전자(switching gene)를 제거한...
삼성바이오에피스, 솔리리스 시밀러 유럽서 순차 출시 2023-10-19 08:00:04
혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상(헤모글로빈이 혈장으로 빠져나오는 현상)이 생겨 혈색 소변을 일으키는 질환이다. 심하면 사망에 이를 수 있다. 솔리리스를 투약하면 이 질환자들도 일반인과 비슷하게 생존할 수 있지만, 약값이 연간 약 4억~5억원에 달해 바이오 시밀러 개발이 시급한 분야였다. 삼성바이오에피스는 희소...
"50세 이하 여성, 2형 당뇨병 진단 기준 낮춰야" 2023-10-06 10:26:07
적혈구의 혈색소(헤모글로빈) 분자가 혈액 속의 포도당과 결합한 것이다. 적혈구는 일정 기간(약 120일)이 지나면 새로운 적혈구로 대체되기 때문에 당화혈색소는 대체로 2∼3개월 동안의 장기적인 혈당을 나타낸다. 수치가 6.5%를 넘으면 당뇨병으로 진단된다. 영국 샐퍼드 로열 병원 내분비내과 전문의 애드리언 힐드...