코오롱티슈진의 무릎 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C(옛 인보사)’가 미국 임상 3상에서 효능 입증에 실패했다. 회사측은 위약(가짜약) 투여군의 통증 개선 반응이 지나치게 높게 나와 결과에 영향을 미친 것으로 보고 원인 분석에 들어갔다.
코오롱티슈진은 TG-C 미국 임상 3상 ‘TG-C 15302’의 주요결과(톱라인)를 20일 공시했다. TG-C는 염증 완화 물질을 분비하는 형질전환세포와 연골세포를 혼합한 세포유전자치료제다. 수술 없이 골관절염 환자의 무릎 통증을 줄이고 관절 기능을 개선할 수 있다는 가능성으로 업계의 주목을 받아왔다.
이번에 발표한 임상 결과는 코오롱티슈진이 동일한 조건으로 진행한 임상 3상 두 건 가운데 첫 번째다. 미국 식품의약국(FDA)은 의약품의 유효성 입증을 위해 통상 두 건의 임상시험에서 유효한 결과를 낼 것을 요구한다. 코오롱티슈진은 경도·중등도(KL 2·3등급) 무릎 골관절염 환자 531명을 대상으로 미국 27개 기관에서 임상 3상을 진행했다.
1차 평가지표는 투약 후 12개월 시점에서의 통증 변화다. 코오롱티슈진은 시각통증척도(VAS)와 통증·관절 기능 등을 측정하는 WOMAC 총점의 기저치 대비 변화를 비교했다. 비교 결과 환자가 느끼는 통증 정도를 0점(통증 없음)부터 100점(가장 심한 통증)까지 표시하는 VAS 점수가 TG-C군은 38.7점, 위약군은 39.2점 감소했다. 두 환자군 간 차이는 0.5점으로 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 무릎 골관절염 환자의 통증과 관절 뻣뻣함, 일상생활 수행능력을 종합적으로 평가하는 WOMAC 총점도 TG-C군에서 27.61점, 위약군에서 26.54점 감소했다. 차이는 1.07점에 그쳐 통계적으로 유의하지 않았다.
다만 골관절염 악화로 인공관절 치환술을 받아야 하는 환자 비율은 TG-C 투약 환자군에서 0.6%(310명 중 2명)로 위약군 5.3%(151명 중 8명)보다 현저히 낮았다. 인공관절 치환술 빈도는 이번 임상시험에는 평가지표로 쓰이지 않았다.
노문종 코오롱티슈진 대표는 “이번에 발표한 첫 번째 시험에서 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다”며 “추가 분석에서 확인된 기관별 반응 차이 가능성 등 여러 변수에 대해 현재 다각도의 정밀 분석을 진행 중”이라고 말했다.
코오롱티슈진은 오는 10월 동일한 설계로 별도 환자군에서 진행한 두 번째 미국 3상 톱라인을 발표할 예정이다.
TG-C는 ‘인보사’라는 이름으로 2017년 국내 허가를 받았으나, 임상 약에 허가 내용과 다른 세포가 섞여 들어갔다는 사실이 밝혀져 2019년 국내 허가가 취소됐다. 섞여 들어간 세포의 발암 위험성이 문제가 됐다. 이후 FDA는 1년가량을 조사한 끝에 안전성에 문제가 없다고 보고 2020년 TG-C의 미국 임상 3상 재개를 허용했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
코오롱티슈진은 TG-C 미국 임상 3상 ‘TG-C 15302’의 주요결과(톱라인)를 20일 공시했다. TG-C는 염증 완화 물질을 분비하는 형질전환세포와 연골세포를 혼합한 세포유전자치료제다. 수술 없이 골관절염 환자의 무릎 통증을 줄이고 관절 기능을 개선할 수 있다는 가능성으로 업계의 주목을 받아왔다.이번에 발표한 임상 결과는 코오롱티슈진이 동일한 조건으로 진행한 임상 3상 두 건 가운데 첫 번째다. 미국 식품의약국(FDA)은 의약품의 유효성 입증을 위해 통상 두 건의 임상시험에서 유효한 결과를 낼 것을 요구한다. 코오롱티슈진은 경도·중등도(KL 2·3등급) 무릎 골관절염 환자 531명을 대상으로 미국 27개 기관에서 임상 3상을 진행했다.
1차 평가지표는 투약 후 12개월 시점에서의 통증 변화다. 코오롱티슈진은 시각통증척도(VAS)와 통증·관절 기능 등을 측정하는 WOMAC 총점의 기저치 대비 변화를 비교했다. 비교 결과 환자가 느끼는 통증 정도를 0점(통증 없음)부터 100점(가장 심한 통증)까지 표시하는 VAS 점수가 TG-C군은 38.7점, 위약군은 39.2점 감소했다. 두 환자군 간 차이는 0.5점으로 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 무릎 골관절염 환자의 통증과 관절 뻣뻣함, 일상생활 수행능력을 종합적으로 평가하는 WOMAC 총점도 TG-C군에서 27.61점, 위약군에서 26.54점 감소했다. 차이는 1.07점에 그쳐 통계적으로 유의하지 않았다.
다만 골관절염 악화로 인공관절 치환술을 받아야 하는 환자 비율은 TG-C 투약 환자군에서 0.6%(310명 중 2명)로 위약군 5.3%(151명 중 8명)보다 현저히 낮았다. 인공관절 치환술 빈도는 이번 임상시험에는 평가지표로 쓰이지 않았다.
노문종 코오롱티슈진 대표는 “이번에 발표한 첫 번째 시험에서 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다”며 “추가 분석에서 확인된 기관별 반응 차이 가능성 등 여러 변수에 대해 현재 다각도의 정밀 분석을 진행 중”이라고 말했다.
코오롱티슈진은 오는 10월 동일한 설계로 별도 환자군에서 진행한 두 번째 미국 3상 톱라인을 발표할 예정이다.
TG-C는 ‘인보사’라는 이름으로 2017년 국내 허가를 받았으나, 임상 약에 허가 내용과 다른 세포가 섞여 들어갔다는 사실이 밝혀져 2019년 국내 허가가 취소됐다. 섞여 들어간 세포의 발암 위험성이 문제가 됐다. 이후 FDA는 1년가량을 조사한 끝에 안전성에 문제가 없다고 보고 2020년 TG-C의 미국 임상 3상 재개를 허용했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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