'퍼스트 인 클래스' 신약…美·日 등 다국가 임상
GC녹십자가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'에 대한 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받았다고 12일 밝혔다.
앞서 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은 데 이어 이번 일본 PMDA로부터도 승인을 받은 것으로, GC녹십자는 이번 임상 돌입으로 다국가 임상 개발에 속도를 낼 것이라고 설명했다.
산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식으로, 보유하고 있는 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득하기도 했다.
더불어 GC1130A는 미국과 유럽 등 주요 규제기관으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있으며, 지난 5월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.
GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
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