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HLB테라퓨틱스, 유열성유전질환 '고셔병' 치료제 개발 착수 2023-03-03 10:43:15
중 하나인 고셔병에 대한 유전자치료제 개발에 착수했다고 3일 밝혔다. 고셔병이란 몸속의 낡은 세포들을 없애는 데 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase)가 유전자 이상으로 결핍되어 생기는 열성 유전성 질환이다. 글루코세레브로시데이즈가 결핍되면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수, 폐, 눈,...
美 애브로바이오, 노바티스 인수설에 주가 94%↑ 2023-02-09 10:39:59
치료제’를 만드는 것을 목표로 하고 있다. 환자에게서 채취한 조혈줄기세포(HSC)에 렌티바이러스를 전달체로 이용해 유전자를 교정한 뒤, 골수나 중추신경계에 생착시키는 방식으로 희귀 유전병 치료에 도전 중이다. 선도 후보물질은 고셔병 치료를 위한 'AVR-RD-O2'다. 호주와 미국에서 임상 1·2상을 진행하고...
“이수앱지스, 애브서틴 수출 증가…내년도 성장 지속될 것” 2022-11-28 08:26:30
상상인증권은 28일 이수앱지스에 대해 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 수출 증가로 인한 실적 개선이 내년에도 이어질 것이라고 전망했다. 투자의견 및 목표주가는 제시하지 않았다. 이수앱지스는 올해 3분기 누적으로 매출 320억원과 영업적자 45억원을 기록했다. 전년 동기 대비 매출은 57% 늘고 적자폭은 줄었다....
“이수앱지스, 내년부터 확실한 실적 전환 기대“ 2022-10-24 07:35:01
가지고 있다. 회사의 주요 제품은 고셔병 치료제 ‘애브서틴’, 파브리병 치료제 ‘파바갈’, 항혈전제 ‘클로티냅’ 등이다. 각각의 제품이 회사 전체 매출에서 차지하는 비중은 44.4%, 30.8%, 15.4%다. 애브서틴과 파바갈의 수출은 올해부터 빠르게 늘어날 것이란 예상이다. 내년에도 수출 확대를 통해 성장을 이어갈...
이수앱지스, 고셔병치료제 ‘애브서틴’ 알제리 수출 첫 선적 2022-09-23 13:52:43
지난 7월 알제리 중앙병원약제국(PCH)의 2021년 고셔병 치료제 입찰에서 1위 낙찰사로 선정돼, 최대 140억원 규모의 애브서틴 공급 계약을 체결했다. 이번에 첫 수출한 선적 물량은 확정된 93억원 계약 물량의 50%에 해당하는 47억원 규모다. 이번 선적을 시작으로 이수앱지스는 오는 4분기와 내년 1분기에 걸쳐 잔여 물량...
이수앱지스·팜캐드, 신경섬유종증 치료제 공동개발 계약 2022-08-30 14:02:09
것으로 보고 있다. 이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공한 경험이 있다. 신경섬유종증 1형은 ‘NF1’ 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 신경계 뼈 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증...
이수앱지스, 최대 140억원 규모 고셔병 치료제 알제리 공급 2022-07-27 14:33:23
고셔병 치료제 '애브서틴' 공급계약을 체결했다고 27일 밝혔다. PCH는 알제리 내 모든 국·공립 병원에서 사용되는 의약품을 조달하는 기관이다. 경쟁입찰을 통해 의약품 공급사를 선정한다. 이수앱지스는 작년 10월 알제리 식약처(ANPP)로부터 애브서틴의 품목허가를 취득했다. PCH에서 주관하는 경쟁입찰에...
이수앱지스, 獨 제약사와 희귀질환 치료제 공급·기술이전 계약 2022-06-30 15:17:04
밝혔다. 고셔병 치료제 애브서틴과 파브리병 치료제 파바갈에 대해서다. 이수앱지스가 원료의약품 공급 및 완제의약품(DP) 개발 기술을 이전한다. 헬름이 완제의약품의 생산, 임상 및 판매를 맡는 구조다. 제품 판매 지역은 미국 유럽연합(EU) 캐나다 영국 등이다. 계약 총액은 210억원 규모로, 이수앱지스 작년 매출의...
최저가 다가가는 에스디바이오센서…이수앱지스는 급등 [한재영의 바이오 핫앤드콜드] 2022-06-11 13:01:47
희귀 유전질환인 고셔병 치료제 '애브서틴'입니다. 고셔병은 세포 내 소기관인 리소좀 안에 특정 효소(글루코세레브로시데이즈·Glucocerebrosidase)가 부족해 발생하는 유전성 대사 질환입니다. 이 효소는 글루코세레브로시드를 분해하는 역할을 하는데, 부족하다보니 글루코세레브로시드가 분해가 되지 않고 간,...
이수앱지스, 고셔병 치료제 알제리서 품목허가 획득 2021-10-06 11:04:02
6일 밝혔다. 고셔병은 체내 필수 효소인 ‘글루코세레브로시데이스’ 결핍에 의해 발생하는 유전질환이다. 이 효소가 결핍되면 ‘글루코세레브로사이드’라는 당지질이 분해되지 못하고 비장 간 골수 등에 축적된다. 이는 신체조직과 장기에 심각한 손상을 일으킬 수 있다. 이수앱지스의 애브서틴은 사노피 젠자임의...