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"국내 첫 의료용 대마 원천기술로 소아뇌전증 치료제 국산화" 2021-06-13 12:00:06
소아 뇌전증 등 희귀 난치 질환 치료제 등에 사용된다. 한국에서 대마는 마약류 관리에 관한 법률(마약류관리법)로 대마 생산과 매매, 흡연 등이 엄격히 금지되고 있지만 2018년 마약류관리법 일부개정안이 국회 본회의를 통과하면서 의료용 대마에 한해서는 생산이 허용됐다. KIST는 한국콜마[161890], 유한건강생활 등...
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메지온 "유데나필 美 허가, 내년 3월26일 내 결정" 2021-05-26 10:54:04
이와 별개로 희귀소아질환으로 지정돼 있기 때문에 신약 승인 시, 그에 따른 신속심사권(PRV)을 수령할 것"이라고 설명했다. 또 ACM 검토를 거치지 않는 것은 절차 및 일정상의 단순화를 의미한다고 풀이했다. 이어 "이제 최장 10개월 간의 본격적인 심사 절차만이 남았다"며 "희귀병으로 고통받는 환자들을 위한 신약의...
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[ISSUE COMPANY] 온코크로스, RNA 발현 패턴 기반으로 최적의 신약·질환 조합 탐색 2021-05-24 10:32:01
활용한다. 협업하는 병원에서 특정 질환에 대한 유전자 발현 양상을 검사하고 분석한 결과들이다. 일례로 소아희귀뇌전증(드라벳 증후군) 치료제를 개발하기 위해 세브란스병원과 협업을 하고 있다. 약물을 투여했을 때의 RNA 발현 양상도 AI에게 필요한 데이터다. 약물 데이터도 기존에 공개된 자료들이 많이 있다. 기존에...
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크리스 토비 "소아 뇌전증 치료제 건보 적용…환자에게 희망되길" 2021-05-19 15:38:22
대마의 칸나비디올(CBD) 성분을 이용한 소아 뇌전증 치료제다. 국내에서는 2세 이상의 ‘레녹스-가스토 증후군’과 ‘드라베 증후군’ 환자에게 처방되고 있다. 두 질환 모두 희귀난치성 질환으로, 국내에는 약 550명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 뚜렷한 치료법이 없고 약도 거의 없다시피해 환자에게는 에피디올렉스가...
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아이유, 마지막 20대 생일도 따뜻하게… 5억 기부 [공식] 2021-05-17 09:10:05
소아암재단, 희귀질환 아동 지원 단체 여울돌, 한국 미혼모가족협회, 독거노인종합지원센터, 푸르메재단, 아동복지협회 등 소외계층에게 총 5억 원을 전달했다. 소속사 측은 "아이유가 20대 내내 꾸준히 받아온 큰 사랑에 조금이라도 보답하고자 20대의 마지막 생일에 아이유애나의 이름으로 따뜻한 일을 하고 싶어 했다"고...
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이엔셀㈜, 듀센근디스트로피 차세대 줄기세포 치료제 ‘EN001’ 국내 임상 1상 승인 2021-05-13 09:00:01
활성치가 상승하고 연령이 증가함에 따라 급격히 근육이 손상되는 유전성 희귀 질환이다. EN001은 이엔셀의 원천기술인 ENCT (ENCell Technology)’ 방법으로 분리 배양한 초기 계대(Passage) 중간엽 줄기세포 치료제로, 이엔셀은 비임상 효력시험을 통해 듀센근디스트로피 동물 모델에 EN001을 투여했을 때 근육 세포 사멸...
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한미약품 "바이오신약, 미국서 폐섬유증 치료 희귀의약품 지정" 2021-05-12 10:45:46
급격히 저하하고 심하면 사망에 이르는 희귀질환이다. 호흡곤란 등 일상생활이 어렵지만, 현재로선 효과적인 치료법이 없다. 한미약품은 이번 지정으로 6개 신약후보 물질을 10건의 치료범위(적응증)로 미국과 유럽, 국내에서 총 17건의 희귀의약품 지정 기록을 갖게 됐다. 미국 FDA에서 9건, 유럽의약품청(EMA)에서 5건,...
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김숙자 원장 '한독 여의사 학술대상' 2021-05-10 17:48:16
소아청소년병원의 김숙자 원장(사진)이 제12회 한독 여의사 학술대상을 받았다. 한독은 김 원장이 희귀·난치질환 분야 연구에 전념하면서 신생아 등의 선천성 대사질환 치료에 이바지해온 공로를 인정받았다고 밝혔다. 시상식은 10일 서울 코리아나호텔 글로리아홀에서 열렸다. 수상자에게는 2000만원의 상금과 약연탑이...
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제12회 한독 여의사 학술대상에 김숙자소아청소년병원장 선정 2021-05-10 10:55:18
여의사 학술대상 수상자로 김숙자소아청소년병원의 김숙자 원장을 선정했다고 10일 밝혔다. 한독은 김 원장이 희귀·난치질환 분야 연구에 전념하면서 신생아 등의 선천성 대사질환 치료에 이바지해 온 공로를 인정받았다고 밝혔다. 김 원장은 김숙자소아청소년병원을 운영하며 신생아 시기에 대사 질환이 있으면 24시간...
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[전문가 포럼] 어린이 의료 패러다임 바꿀 '노블레스 오블리주' 2021-05-03 17:17:44
‘소아암·희귀질환 극복’을 위한 3000억원 규모의 사회공헌 계획을 발표했다. 서울대어린이병원은 국내 어린이 의료계를 대표해 사업 추진의 책임을 맡게 됐다. 소아암·희귀질환 극복 사업을 위한 유족의 기부금은 올해부터 2030년까지 10년간 국내 소아암·희귀질환 치료 및 검사를 지원하는 체계와 연구 인프라를...
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