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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 신청 2024-04-23 13:24:56
GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다. 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기...
GC녹십자 "美 FDA에 산필리포증후군 치료제 임상1상 신청" 2024-04-23 10:38:59
벤처 노벨파마가 공동 개발 중인 GC1130A는 이 질환 환자의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실 안에 직접 투여하는 방식의 치료제다. 미국에서 희귀의약품과 소아희귀의약품으로 지정받았고, 최근 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는...
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美FDA IND 신청 2024-04-23 09:36:07
식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획(IND)과 패스트트랙 지정을 신청했다고 22일 밝혔다. 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와...
GC녹십자, 세계심포지엄서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표 2024-02-13 09:31:44
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발중이다. GC1130A는 비임상 단계에서 증명된 효능과...
GC녹십자, '산필리포증후군 치료제' 유럽 희귀의약품 지정 2024-01-19 14:23:09
GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 '희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)'을 받았다고 19일 밝혔다. 해당 치료제는 지난해 1월 미국...
GC녹십자 "유전질환 치료제, 유럽서 희귀의약품 지정" 2024-01-19 10:36:02
노벨파마와 공동개발 중인 '산필리포증후군 A형 치료제'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 19일 밝혔다. 이에 따라 GC녹십자와 노벨파마는 추후 유럽에 이 치료제의 품목허가를 신청할 때 신청 수수료와 세금 등을 감면받고, 허가 시 10년간 독점권을 부여받게 됐다. 산필리포증후군 A형은...
"더 많은 정보가 시장 효율 담보 못해" 퀀트투자 거물의 일침 2023-12-15 15:19:51
‘효율적 시장 가설’로 노벨경제학상을 받았던 유진 파마 시카고대 교수 밑에서 공부한 이력이 있는 인물이다. 효율적 시장 가설이란, 자본시장 가격에 모든 정보가 즉각적으로 반영되기 때문에 어떤 투자자도 초과 수익을 낼 수 없다는 이론이다. 자산운용사들은 이에 근거해 실시간 신용카드 매출액, 컨퍼런스콜 녹취록...
'유전자 가위' 크리스퍼, 제2의 노보노디스크 될까 2023-12-11 18:13:53
다시 썼다. 크리스퍼테라퓨틱스가 버텍스파마슈티컬과 함께 첫 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’ 상용화에 성공하면서다. 사람의 전체 유전체를 판독한 인간 게놈 프로젝트가 완성된 지 20년 만이다. 노벨상 수상자가 창업에 나서 구축한 ‘초격차 기술력’, 대형 기업과의 ‘적극적 협업’ 등이 세계 첫 성과를 낸 밑바...
'노벨상' 유전자 가위 상용화…"인류가 달에 간 것보다 큰 사건" 2023-12-10 18:35:23
이식크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스게비는 겸상적혈구빈혈증 치료제다. 아프리카계 흑인에게 많은 질환으로 미국 환자는 10만 명 정도로 추정된다. 낫 모양으로 바뀐 적혈구끼리 서로 얽혀 혈관을 막는 ‘혈관폐쇄(VOC)’는 신장·심장질환 합병증으로 이어질 가능성이 있다. 겸상적혈구빈혈증...
美FDA, 겸상적혈구 빈혈 치료 위한 첨단치료제 2종 나란히 승인 2023-12-10 11:58:29
제한적으로 쓰였다. 버텍스파마의 카스게비는 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 세포유전자치료제다. 환자로부터 추출한 조혈모세포에서 정상 헤모글로빈(태아 헤모글로빈)의 생성을 막는 유전자를 ‘유전자가위’로 제거한 뒤 다시 재이식하는 방식이다. 크리스퍼 유전자가위를 이용한...