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"리소좀 축적 질환, 조기 진단하면 막을 수 있다" 2024-06-19 13:08:39
이 가운데 폼페병, 뮤코다당증(1·2형), 고셔병, 파브리병은 결핍 효소를 체내에 주입하는 효소대체요법(ERT)을 통해 치료·관리할 수 있다고 사노피는 설명했다. 채 교수는 효소대체요법을 조기 시작할수록 키, 골격계 성장 등이 정상 범주 안에 들어감에 따라 LSD 조기 진단이 중요하다고 강조했다. 그는 "효소대체요법을...
사노피, 폼페병치료제 '넥스비아자임' 국내 출시 2023-09-18 15:24:45
개선과 진보성을 인정받아 지난 3월 식약처로부터 개량생물의약품 허가를 받았다. 또 이달부터 보험급여가 적용되고 있다고 회사는 전했다. 사노피-아벤티스 코리아의 박희경 스페셜티케어 사업부 대표는 "폼페병은 빠른 치료를 통해 증상을 관리하는 것이 중요한 만큼 국내 폼페병 환자 치료에 크게 기여할 수 있을 것으로...
식약처, 폼페병 치료제 '넥스비아자임주' 허가 2023-03-29 12:13:16
29일 허가했다고 밝혔다. 폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는 데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리고겐이 축적되면서 근력이 줄고 근육이 위축돼 호흡 부전과 심근병이 나타나는 질환이다. 이 약은 기존 폼페병 치료제인 사노피아벤티스코리아의 유전자 재조합 효소제제...
日 아스텔라스, 폼페병 유전자 치료제마저 중단 위기[최지원의 바이오톡(talk)] 2022-06-28 10:54:58
개발 중인 폼페병 유전자 치료제 ‘AT845’에 대한 임상 1·2상을 보류한다고 발표했다. 임상 참여자 중 한 명에서 뇌와 척수 외부에 위치한 신경이 손상되는 말초신경병증(peripheral sensory neuropathy)이 나타났기 때문이다. AT845의 임상은 후기 발병 폼페병 환자 12명을 대상으로 진행됐으며, 모두 주사제로 한 번...
시몬스침대, 어린이날 맞아 삼성서울병원에 3억원 기부 2022-04-21 15:41:04
기부금은 급성 백혈병, 신경모세포종, 폼페병 등 만성질환이나 중증질환으로 지속적인 입원 및 재활 치료가 필요한 만 24세 이하 소아·청소년 환아 70여 명의 의료비로 쓰였다. 박승우 삼성서울병원 원장은 "코로나19 시작부터 장기화로 접어든 현재까지 병마와 경제적 어려움으로 힘든 시기를 견디고 있는 소아·청소년...
한국폼페병환우회, 인식 개선 캠페인 `목소리 더하기` 영상 유튜브 통해 공개 2021-05-25 16:23:35
약해지는 진행성의 유전 대사성 근육질환인 폼페병은 영아기에 발병할 경우 심장근육의 약화로 심부전 등으로 발전해 생후 1년 안에 생명을 잃을 수도 있다. 특히, 빠르게 근육 손상이 발생하기 때문에 조기 발견이 더욱 중요하다. 과거 폼페병은 난치병으로 분류됐으며, 결핍된 효소를 보충하는 치료제(효소대체제제 허가...
시몬스, 소아암 등 의료비 3억원 삼성서울병원 기부 2021-04-19 09:50:36
급성 백혈병·신경모세포종·폼페병을 비롯한 만성질환으로 지속적인 입원 및 재활 치료가 필요한 만 24세 이하 소아·청소년 환아 30여 명의 의료비로 사용됐다. 권오정 삼성서울병원 원장은 "치료에 최선을 다해 소아·청소년 환아들이 꿈과 희망을 되찾는 데 힘을 보태겠다"고 말했다. 김병근 기자 bk11@hankyung.com
시몬스, 삼성서울병원에 3억 기부…소아·청소년 환아 지원 2020-11-05 08:33:35
백혈병·신경모세포종·폼페병 등 만성질환이나 중증질환으로 지속적인 입원 및 재활 치료가 필요했다. 기부금은 △수술, 검사 등 입원치료비 △외래진료, 검사 등 외래치료비 △휠체어, 보청기 등의 의료보장구 구입 등에 사용됐다. 시몬스는 장기 투병과 고액의 치료비로 어려움을 겪는 환아들이 건강한 사회구성원으로...
트럼프 첫 의회 연설 특별 손님은 '불체자 폭력 피해자' 2017-03-01 04:25:57
난치병인 폼페병(심장과 근육에 장애를 일으켜 생명을 앗아가는 병)에 걸렸다가 생존해 현재 대학 2학년인 메건 크롤리, 플로리다 주 세액공제장학금 제도 덕분에 가족 중 처음으로 고교와 대학을 졸업한 데니샤 메리웨더도 초청자 명단에 이름을 올렸다. cany9900@yna.co.kr (끝) <저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포...
휴온스, 희귀질환 폼페병 치료제 정부과제 선정 2014-12-11 10:55:57
폼페병 치료제 개발에 착수한다.폼페병은 심장, 골격계 등의 근육세포에 당원(글리코겐)이 축적돼 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다.한경닷컴 정형석 기자 chs8790@hankyung.com 기사제보 및 보도자료 open@hankyung.com [한경+ 구독신청] [기사구매] [모바일앱]...