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제핏, '한국형 ARPA-H 프로젝트' 공동 연구기관으로 최종 선정 2025-09-19 16:19:27
‘소아 희귀 뇌전증 환자 맞춤형 n-of-1 ASO 치료제 개발’이다. 이번 연구는 연세대학교 세브란스병원이 주관하고 제핏과 ㈜소바젠이 공동 연구기관으로 참여하는 컨소시엄 형태로 진행된다. 연구 목표는 환자별 유전적 변이에 맞춘 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제를 개발하는 것으로, 제핏은 ‘환자 맞춤...
아르헨, '국립대·어린이병원 재정지원' 거부권에 대규모 시위 2025-09-18 14:24:28
1만회 이상의 수술을 실시하는 가라한 어린이 병원은 소아 암센터를 운영하며 희귀 질환 및 중증 환자 수술을 도맡아 하는 중요한 병원이다. 하지만, 지난 2023년 12월 밀레이 대통령 취임 후 정부가 '재정적자 제로'를 내세워 예산 절감에 나서면서 현재 전공의 1년 차 월급은 주 60∼70시간 근무에 세후 80만...
광동제약, 미국 오큐젠서 망막색소변성증약 후보물질 도입 2025-09-17 09:12:12
수 있는 희귀질환이다. 국내 환자는 약 7천명으로 추정된다. OCU400은 글로벌 임상 3상 단계를 밟고 있다. 오큐젠은 2026년 미국 식품의약품청(FDA) 허가 신청을 목표로 하고 있다. 계약에 따라 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 바탕으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다. 광동제약은 "이번 계약을 통해...
[바이오스냅] 신풍제약, '한마음 걷기 캠페인' 후원금 안산빈센트 의원 전달 2025-09-11 10:30:13
이어졌으며 헌혈에 동참한 임직원에게는 헥토헬스케어 김석진LAB(랩)의 건강기능식품과 배달 상품권, 간식 등이 제공됐다. 헥토그룹은 매회 임직원들이 참여해 모은 헌혈증을 전량 한국소아암재단에 전달돼 소아암, 백혈병, 희귀 난치성 질환을 앓는 환아들의 치료 지원에 활용된다. (서울=연합뉴스) harrison@yna.co.kr...
연대 의대, 뇌전증·난치암 등 '의료 난제' 해결 연구 2025-09-09 13:23:31
총 21개 연구단이 선정됐다. 강훈철 교수는 미정복질환 극복 임무에서 ‘소아 희귀 뇌전증 환자 맞춤형 n-of-1 ASO 치료제 개발’ 과제의 연구책임을 맡았다. 치료제가 없고 소아사망률이 높은 치명적 희귀질환 중 유전적 원인이 밝혀져 있는 소아희귀질환에 대해 ASO 기반 혁신기술을 활용한 환자맞춤형 플랫폼 기반 치료...
GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 국내 희귀의약품 지정 2025-09-05 15:44:59
희귀의약품 지정 (서울=연합뉴스) 조승한 기자 = GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(GC1130A)가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이은 세 번째 희귀의약품 지정이다. 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청...
"국민 삶 돌보는 기본사회" 與 김남희, 복지분야 국정과제 발표 2025-08-13 20:55:23
개선 ▲소아·응급의료체계 개편 등 지역·필수·공공의료 강화 ▲간병비·희귀난치질환·정신질환 등 의료비 부담 완화 ▲교제폭력·스토킹·디지털성범죄 피해자 지원 강화와 성·재생산 건강권 보장 등이다. 이재명 대통령은 이번 행사에서 국정기획위원회로부터 ‘국정운영 5개년 계획’의 수립 과정과 주요 내용을...
큐로셀, 새로운 혈액암 임상 2상 시험계획 제출 2025-08-08 14:04:13
성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀질환으로, 치료를 받아도 5년 무병생존율이 약 35%에 불과해 미충족 의료수요가 큰 영역이다. 특히 성인 ALL은 소아에 비해 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 현재 국내에는 성인 ALL 대상 CAR-T 치료제로 허가된 제품이 없는 상황이다. 안발셀의 임상 2상...
'진단 방랑' 막는 다학제 협진…"4명 중 1명 2개월 내 진단" 2025-08-06 11:28:46
않은 희귀유전질환 환자 387명과 가족 514명을 대상으로 효능을 평가했다. 그 결과 참여 환자 중 27%(104명)가 2개월 안에 정확한 진단명을 확인할 수 있었다. 진단이 나온 환자의 77.9%는 데옥시리보핵산(DNA) 염기 하나가 바뀐 변이거나, DNA 서열에서 염기 일부가 삽입 또는 삭제된 상태인 것으로도 확인했다. 연령별...
그 가수에 그 팬…임영웅 팬들, 한국소아암재단에 기부 2025-08-01 09:24:30
"회원 모두가 한마음으로 동참한 기부가 소아암 환아들에게 작은 도움이 되길 바란다"며 "앞으로도 임영웅과 함께 따뜻한 세상을 만들어가겠다"고 전했다. 홍승윤 한국소아암재단의 상임이사는 "임영웅의 팬분들이 항상 소아암 환아들을 위해 애써주는 점 늘 감사히 생각하고 있다. 전해주신 후원금은 소아암, 백혈병, 희귀...