이수지 "한 아이가 따라한 영상에"…매년 소아병동 찾은 이유 2026-01-21 09:16:38

크리스마스부터 세브란스병원 소아암 병동을 꾸준히 찾았다. 영상을 보냈던 환아는 안타깝게 세상을 떠났지만, 이수지는 아픈 아이들에게 웃음을 주는 것이 본인이 할 수 있는 봉사라고 생각해 주기적으로 병원을 찾게 됐다고 한다. 병동을 방문한 이수지는 세브란스 병원 소아·청소년 완화의료팀 '빛담아이'와...

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GC녹십자, '알라질증후군 치료제' 국내 첫 건강보험 급여 적용 2026-01-02 13:18:16

그동안 치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀질환 영역에서 의미 있는 전환점이 될 것으로 평가된다. 리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신적 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용된다. 리브말리액 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교분석한...

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GC녹십자, 알라질증후군 치료제 국내 첫 건보 급여 적용 2026-01-02 09:47:51

첫 치료 옵션이 됐다. 알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환으로 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 치료제로 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용된다. GC녹십자는 "그동안 치료 선택지...

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[한국보건산업진흥원 2025년 창업도약패키지 선정기업] AI 기반 AAV 벡터 플랫폼 개발하는 바이오 벤처기업 ‘제닉스큐어’ 2025-12-31 22:34:03

‘2024 아기유니콘 사업’ 선정, GXC-301 미국 FDA 희귀소아질환의약품, 희귀의약품 지정, 2024년 중소기업기술혁신개발사업 ‘시장확대형’ 과제 선정(중소벤처기업부), 라포라병 치료제 후보물질 GXC301 특허 등록, 2025 창업도약패키지 사업 선정 (중소벤처기업부), 2025 중소기업기술혁신개발사업...

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네오이뮨텍, 희귀질환 치료제의 북미 독점 판권 획득 소식에 '급등' 2025-12-29 09:34:01

식품의약국(FDA)로부터 성인 및 5세 이상 소아 환자의 SDC 중증 합병증을 완화하는 용도로 승인된 희귀질환 치료제다. 적혈구 내 산화 스트레스를 줄여 적혈구의 유연성을 개선하고 겸상 현상을 지연시키는 메커니즘으로 혈관 폐쇄 위험을 낮춘다. 엠마우스는 안정적인 매출을 올릴 수 있는 미국 시장의 판권은 네오이뮨텍...

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식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 허가 2025-12-24 15:10:37

및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 희귀의약품 '피아스카이주'를 허가했다고 24일 밝혔다. 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로, 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 피아스카이주는 발작성 야간 혈색소뇨증...

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서울성모병원 '성 니콜라스 어린이병원' 개원 2025-12-23 16:56:10

상태까지 돌본다고 병원 측은 설명했다. 병원은 소아청소년센터 시절부터 축적해온 다학제 협진 및 교육 시스템과 연구 역량을 기반으로 성 니콜라 어린이병원을 소아암과 희귀·난치성 질환, 신생아·미숙아, 소아 중환자 등 고난도 치료 분야에서 아시아를 대표하는 소아의료기관으로 자리매김한다는 포부다....

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식약처, 혈우병 A 치료제 '알투비오주' 허가 2025-12-23 14:05:55

희귀의약품 '알투비오주'를 허가했다고 23일 밝혔다. 이 약은 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방과 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능 지속형 치료제다. 선천성 혈우병 A는 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액 질환으로,...

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