이엔셀 줄기세포치료제 EN001, 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 가능성 '확인' 2026-01-16 11:32:19

희귀 유전성 말초신경병증으로, 이번 발표는 환자들에게 줄기세포 기반 치료의 임상적 가능성을 처음으로 확인했다는 점에서 학계와 환자 단체의 큰 주목을 받았다. 최 교수는 CMT 1A형 및 1E형 환자를 대상으로 16주간 진행된 단회 투여 임상연구에서 EN001의 안전성과 탐색적 유효성을 모두 확인했다고 밝혔다. 초기계대...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #이엔셀 줄기세포치료제 #임상 #치료제 #환자 #치료 #기반

아보메드, 하이로리스와 희귀질환 신약후보물질 'ARBM-101' 유럽 라이선싱 계약 체결 2026-01-05 11:55:01

희귀·난치성 질환 치료제 개발 기업 아보메드(ArborMed Co., Ltd., 공동대표이사 박교진, 임원빈)가 벨기에 소재 제약사 하이로리스(Hyloris Pharmaceuticals SA)와 희귀질환 신약후보물질 ARBM-101의 유럽 권리에 대한 기술이전(라이선스 아웃, LO) 계약을 체결했다고 5일 밝혔다. 본 계약은 윌슨병(Wilson disease), 철...

• 뉴스 > 산업
• 바로가기
• #아보메드 하이로리스와 #유럽 #계약 #개발 #하이로리스 #포함 #진입 #지원 #치료제

걷지 못하던 소년, 34억원 주사 맞았더니…'기적'같은 일이 2026-01-01 20:22:00

희귀 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 앓고 있는 영국의 5세 소년이 '세계에서 가장 비싼' 유전자 치료제를 맞은 지 4년 만에 기적적으로 걷게 되었다. 31일 영국 BBC는 이 소년이 이젠 혼자 걷고 수영도 할 수 있을 만큼 회복했다고 보도했다. 소년의 이름은 에드워드 윌리스-홀(Willis-Hall). 태어난 지 두 달쯤...

• 뉴스 > 정치
• 바로가기
• #걷지 못하던 #근육 #척수성 #근위축 #영국 #에드워드

일라이릴리가 픽한 ‘올릭스 vs 알지노믹스’…RNA 플랫폼 차별점은 [분석+] 2025-12-24 11:19:13

희귀난치성 질환에서 활용 가능성이 제시되고 있다. 알지노믹스는 적응증 특성에 따라 항암 파이프라인에는 아데노바이러스를, 장기 치료가 필요한 중추신경계·망막 질환에는 아데노부속바이러스를 전달체로 활용한다. 유전성 난청 등 다양한 변이가 혼재하는 질환에 강점이 있다고 평가한다. RNA 편집 기술은 글로벌...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #일라이릴리가 픽한

[K바이오 뉴프런티어 (27)] 이노보테라퓨틱스 "신약 발굴 속도·효율성 높인 AI 솔루션 보유…합성신약 최강자 되겠다" 2025-12-16 15:07:53

미국 리듬파마슈티컬스에 3억5000만달러에 기술수출한 희귀 유전성 비만증 치료 신약 ‘LB54640’도 이노보 창업멤버들의 손을 거쳐 개발된 후보물질들이다. 이노보테라퓨틱스 창업은 바이오 업계에 화제가 됐다. 벤처캐피털들이 앞다퉈 종잣돈을 댔다. 설립 첫해인 2019년 12월 마무리한 시리즈A 투자 유치에서 100억원을 ...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #K바이오 뉴프런티어 #신약 #개발 #대표 #합성신약 #치료제 #LG화학 #임상 #연구 #흉터 #후보물질

나이벡, 혈뇌장벽 넘는 siRNA 전달…알츠하이머 전임상서 개선 확인 2025-12-10 08:34:27

알츠하이머병, 파킨슨병, 루게릭병, 희귀 유전성 뇌질환 등 다양한 중추신경계 적응증으로 개발 범위를 확대할 계획이다. 정종평 나이벡 대표는 “이번 연구는 플랫폼의 실질적인 치료 가능성을 검증하기 위해 설계된 실험이었다”며 “뇌 깊은 영역까지 치료제를 전달하고 장기간 유지되며, 유전자 조절과 행동 개선까지...

• 뉴스 > IT·과학
• 바로가기
• #나이벡 혈뇌장벽 #치료제 #개발 #이번 #기반 #개선 #유전자 #나이벡

'초격차 기술특례 1호' 알지노믹스…4년내 매출 500억 [IPO톡톡] 2025-12-03 17:37:45

대표 : 릴리가 유전성 난청을 유발하는 복수의 타깃을 저희에게 알려줍니다. 저희가 후보 물질까지 만들어주면 임상 생산 상용화까지는 릴리에서 담당하는 구조로 돼 있습니다.] 지난해까지 매출이 발생하지 않아 이번 기술이전 계약으로 발생한 71억 원이 첫 실질 매출이라는 평가가 나옵니다. 올해 첫 매출을 시작으로...

• 뉴스 > 증권
• 바로가기
• #초격차 기술특례 #상장 #릴리 #매출 #알지노믹스 #제도

데니스, 6억 2천만 달러에 비상장 전환-[美증시 특징주] 2025-11-06 05:05:14

유전성 희귀질환을 치료하기 위한 유전자 치료제가 기대에 미치지 못했기 때문인데요. 사렙타가 개발 중인 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’라는 두 치료제 모두 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했습니다.사렙타는 코로나19로 인해 참여자 수가 줄고 연구가 지연되면서 결과에도 영향을 미쳤다고 설명했습니다....

• 뉴스 > 증권
• 바로가기
• #데니스 6억 #이번 #달러 #데니스 #인수 #다스 #주당 #차량 #시장 #기술 #화이자