이엔셀 EN001 듀센 근이영양증으로도 美FDA 희귀의약품 지정 받아 2026-02-06 09:30:46

상용화를 지원한다. 듀센 근이영양증은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희소질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다. 현재까지 질병의 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 극히 제한적이다. 특히 DMD는 진행성 근육 퇴행...

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• #이엔셀 EN001 #근육 #질환 #지정 #희소질환 #희귀의약품 #치료

'인보사 사태' 이웅열 명예회장 또 무죄 2026-02-05 17:48:24

첫 유전자 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받은 제품이다. 최초 개발사인 코오롱티슈진이 2019년 3월 미국에서 임상 3상을 하던 도중 식약처 허가 당시 제출한 성분과 다른 성분이 사용된 사실이 드러나자 같은 해 7월 허가가 취소됐다. 인보사는 사람 연골세포가 담긴 1액과 연골세포 성장인자(TGF-β1)를 도입한 형질...

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• #인보사 사태 #허가 #성분 #명예회장 #보사 #판단 #혐의

이엔셀 근감소증 치료제 임상…인원수 대폭 늘려 효능 검증 나선다 2026-02-04 10:02:32

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 근감소증 치료제 후보물질에 대한 임상시험 전략을 변경했다. 기존 1/2a상에서 1/2상으로 확장해 더 많은 환자에서 유효성을 입증하겠다는 전략으로 풀이된다. 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질 ‘EN001’을 활용한 근감소증 적응증에 대해...

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• #이엔셀 근감소증 #임상 #감소증 #안전성 #변경 #적응증

HLB파나진, 블록버스터 ADC에 유전자치료제 결합한 AOC 개발에 도전장 2026-02-03 08:21:10

구조를 바탕으로, 세포독성 약물 대신 유전자(DNA 또는 RNA) 단계에서의 기능을 조절하는 핵산 치료제를 페이로드로 결합한 방식이다. 항체의 정밀한 표적 전달 능력은 유지하면서 유전자 발현 단계를 직접 조절할 수 있어, 치료 가능 범위를 넓히고 독성 부담은 줄일 수 있는 차세대 치료 방식으로 주목받고 있다. 다만,...

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• #HLB파나진 블록버스터 #페이로드 #핵산 #기반 #개발 #항체 #결합 #치료제

美 인제니아, 예비심사 청구…외국기업 국내상장 늘어나나 2026-02-02 17:07:21

고려해 코스닥시장 상장을 선택했다. 미국에 본사를 둔 유전자 의약품 개발회사 진에딧과 K뷰티 기업 미미박스 등도 국내 상장을 추진 중이다. 미국 기업 세레신과 에식스솔루션즈도 작년 국내 상장을 시도했지만 실적 안정성 문제와 중복 상장 논란 등에 발목이 잡혀 계획을 철회했다. 최한종 기자 onebell@hankyung.com

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• #인제니아 예비심사 #상장 #기업 #국내 #미국 #개발 #코스닥시장