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늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움" 2024-06-04 09:00:03
중인 파브리병(세포 내 소기관 '리소좀'에 특정 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환) 치료제 'LA-GLA'가 지난달 FDA에서 희귀의약품으로 지정됐다. LA-GLA는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 기존 치료제와 달리, 월 1회 피하 투여 방식의 지속형 효소 대체요법...
한미·GC녹십자 “파브리병 신약, FDA 희귀의약품 지정” 2024-05-27 14:13:09
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가...
이수앱지스, 희귀약 중동·아프리카 수출로 영업익 140% 증가 예상 2024-02-26 15:07:09
파브리병치료제 파바갈의 수출 증가도 실적 상승 요인 중 하나다. 파브리병은 리소좀이라고 하는 세포 내 소기관에서 특정한 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 유전성 대사질환이다. 유년시절 또는 쳥년기에 사지 통증 및 이상 감각, 혈관각화종, 심통증, 발한감소증 등의 증상이 나타나다가...
한미약품 "녹십자와 공동 개발 '파브리병' 치료제 효능 확인" 2024-02-15 13:37:56
희소 질환 학회인 '월드 심포지엄 2024'에서 이 같은 내용의 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 전했다. 파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다. 한미약품에 따르면 파브리병...
엘살바도르 대선투표 종료…부켈레, 논란속 재선 확실시(종합) 2024-02-05 08:07:41
수는 621만4천399명(선거당국 집계 기준·외국 소재 유권자 제외)이다. 이번 대선에는 나이브 부켈레(42) 대통령을 비롯해 6명이 출사표를 던졌다. 이중 부켈레 대통령은 선거 전 각종 지지율 여론조사에서 80%에 육박하는 높은 지지율을 기록했다. 그는 결선 투표 없이 대권 수성에 성공할 것으로 예상된다. 이날 영부인...
"박서준, 안성맞춤"…'더마블스' 감독이 밝힌 관전포인트 [종합] 2023-11-07 10:34:20
지키는 히어로 캡틴 마블 ‘캐럴 댄버스’(브리 라슨)가 능력을 사용할 때마다 ‘모니카 램보’(티오나 패리스), 미즈 마블 ‘카말라 칸’(이만 벨라니)과 위치가 바뀌는 위기에 빠지면서 뜻하지 않게 새로운 팀플레이를 하게 되는 히어로 액션 블록버스터이다. 다코스타 감독은 이번 작품에 대해 "세 캐릭터가 팀을 이루...
[안현실 칼럼] 질문 없는 사회는 혁신이 없다 2023-09-20 17:48:52
‘브리콜라주’도 같은 맥락이다. 코로나19 팬데믹에서 인류를 구한 것도 당장의 용도와 목적, 시장이 불명한데도 어디선가 해온 연구였다. ‘예정 조화설’보다 ‘비(非)예정 조화설’의 손을 들어주는 혁신이 많다. 불확실하고 복잡한 시대는 질문이 많을수록 좋다. 철학혁명이 산업혁명에 선행한 데는 필연성 같은 게...
베를린서 日위안부 피해자 기림일 시위…"독일 여성도 피해자" 2023-08-15 21:21:46
"베를린 평화의 소녀상은 일본군 위안부 피해자뿐 아니라 억압받고 착취당하는 모든 여성과 소녀들의 상징"이라며 "베를린 평화의 소녀상은 계속 머물러야 한다"고 말했다. 이날 시위에는 독일 필리핀 여성 모임 가브리엘라, 베를린 야지디 여성위원회, 쿠르드족 여성위원회, 아프가니스탄 여성연합 파르크폰다, 베를린...
"美 30년 '유령 도시'가 들썩인다"…삼성전자의 '놀라운 힘' [김익환의 컴퍼니워치] 2023-07-18 06:00:07
식당은 소갈비, 브리스킷(소 양짓살), 소시지 등으로 구성된 199달러(약 25만원)의 세트요리(Sample platter)가 대표 메뉴다. 미국 외식업계의 오스카상으로 통하는 '제임스 비어드 어워즈' 조직위원회가 선정한 아메리칸 대표 식당으로 여러 차례 이름을 올린 바 있다. 이 가게 사장인 웨인 뮬러 씨는 최근 현지...
툴젠 "유전자 바꾼 소로 인공혈액 생산" 2023-06-20 17:58:35
관리, 사육될 예정이다. 국내에선 유전자 교정 소의 혈액 등을 연구용으로만 활용할 수 있다. 유전자 교정 소가 상용화되면 세계적 혈액 부족 상황을 해소하는 데 큰 보탬이 될 것이란 평가다. 세계보건기구(WHO) 등에 따르면 195개국 중 119개국에서 수혈 등에 필요한 혈액을 제때 공급받지 못하고 있다. 세계 각국이...