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이엔셀, 근감소증으로 적응증 확장…줄기세포치료제 EN001 임상 본격화 2026-03-23 10:57:33
이엔셀이 희소질환에서 근감소증으로 적응증을 확장한 줄기세포 치료제 ‘EN001’의 임상 개발을 본격화한다. 이엔셀은 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제 ‘EN001’에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상 시험계획변경승인을 받았다고 23일 밝혔다. 이번 변경은 임상 2상의 목적을 명확히 하고 단계별...
[사설] 한국 건너뛰고 일본서 '첫 허가' 받은 K줄기세포 치료제 2026-03-19 17:30:41
이런 일이 빚어진 데는 희소질환 치료제의 국내 시장 규모가 작은 점이 우선 꼽힌다. 인구가 1억2300만 명에 달하는 일본에서도 이 약품의 타깃인 이영양성 수포박리증(DEB) 환자는 600여 명에 불과하다. 희소질환 치료제의 건강보험 적용(급여) 기준이 높은 점도 해외로 발길을 돌리는 이유로 지목된다. 더 큰 문제는...
"피부재생 줄기세포 치료제 日서 첫 허가" 2026-03-18 17:22:06
기술이전한 치료제다. 치료 대상 질환은 이영양성 수포박리증(DEB)이다. 피부 속에서 정상적으로 생성돼야 할 콜라겐7 단백질이 부족해 표피와 진피가 서로 붙어 있지 못하고 분리되는 희소 유전병이다. 이신제약은 이 치료제를 전임상 단계에서 도입해 허가 전 대규모 검증 작업(임상 3상)을 직접 수행했다. 지난해 7월...
이엔셀 EN001, 근육 희소 유전병 임상1b서 차별화된 약효 확인 2026-03-18 10:43:16
근력 약화와 감각 이상이 점진적으로 진행되는 유전성 희소병이다. EN001은 줄기세포 기반 세포치료제다. 먼저 이번 임상 결과에서 유효성을 살펴보면 EN001은 글로벌 시장에서 개발 중인 기존 약물 및 질환의 자연적 경과와 비교했을 때 확연한 우월성을 보였다. 과거 주목받은 PXT3003 복합제의 임상 2상 결과(24주 기준...
소아 척추측만증 치료 '추간체고정재', 긴급도입 의료기기 지정 2026-03-17 13:23:01
희귀 신장질환치료제 자가주입기 '수동식의약품주입펌프' 사용목적 확대 (서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 식품의약품안전처는 희귀·난치질환자 등 진단·치료에 필요하나 국내 대체품이 없는 의료기기 2종을 희소·긴급도입 의료기기로 지정했다고 17일 밝혔다. 신규 지정된 '추간체고정재'는 성장기 소아...
이상재 셔더코퍼레이션 대표 "中 제약바이오 시장 뚫으려면 '틈새시장' 찾고 '맞춤형 딜' 하라" 2026-03-17 12:05:21
설명했다. 성공적인 기술 이전을 위해서는 희소질환, 중추신경계(CNS), 안과 등 경쟁이 덜 치열한 블루오션 분야를 공략하고, 개량 신약, 제형 기술 등 차별화된 경쟁력을 확보하는 것이 중요하다고 강조했다. 거래 구조에 있어서는 △업프론트(Upfront) 및 마일스톤(Milestone) 최소화, △로열티(Royalty) 비중 강화 등...
이세훈 교수 "소세포 폐암 치료 20년 만에 신약…면역항암제로 완치 가능해져" 2026-03-10 15:28:51
‘희소 질환’에 들어갈 것이란 전망도 나온다. 스위스 로슈의 면역항암제 티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)이 소세포 폐암 치료 임상에 성공하기 전까지는 20여년간 어떤 임상도 성공하지 못했다. 20여년 간 백금 화학요법인 에토포사이드, 토포테칸 외엔 치료할 수 있는 약이 없었다.” ▷신약 개발이 어려운 이유는 뭔가....
'백신 회의론자' 프라사드 FDA 생물의약품평가연구소장 사임 2026-03-08 05:50:19
백신 접종을 65세 이상 또는 기저 질환을 가진 사람들로 제한하는 방안을 내놨고, 코로나19 백신이 아동 사망과 연관이 있다는 주장을 해 논란을 낳았다. 희소병인 헌팅턴병 신약에 대한 심사 신청을 거부하는가 하면 가장 최근에는 모더나가 개발한 메신저 리보핵산(mRNA) 독감 백신의 심사를 거부하기도 했다. 이처럼...
엔비디아의 '바이오 혁신'…초대형 DNA 분석 AI 나왔다 2026-03-06 17:44:23
원인을 찾기 어려웠던 난치병이나 희소질환의 치료제를 찾는 데도 활용될 수 있다. 시장조사업체 마케츠앤드마케츠에 따르면 바이오 AI 시장 규모는 지난해 149억달러에서 2030년 1106억달러(약 163조원)로 커진다. 빅테크가 앞다퉈 바이오 AI 경쟁에 뛰어드는 이유다. 이보2는 엔비디아의 그래픽처리장치(GPU) 기반 바이오...
[토요칼럼] 선순환하는 '선한 영향력' 2026-03-06 17:35:47
시작했다. 지난해 이건희 기부금으로 원인 모르던 질환의 정체를 알게 된 환자는 6254명이다. 이 중 4460명은 치료로도 이어졌다. 전국 201개 병원에서 이들의 진료에 참여한 의사만 1571명이다. 선천성 희소질환 치료의 ‘실마리’를 찾기 위해 아픈 환자들이 직접 등록한 검체 데이터는 1만5217건이다. 도움받은 환자의...