삼성제약 “PSP 치료제 GV1001, 치료목적 사용승인으로 추가 투약 순항” 2026-03-26 08:26:21

치료제가 없는 희소질환이다. 삼성제약 관계자는 “PSP 환자가 2년 이상 투약을 안정적으로 이어가고 있다는 것은 의미하는 바가 크다”라며, “당사는 향후 환자들이 치료 공백 없이 투약을 이어갈 수 있도록 적극 지원할 것이며, 후속 임상시험을 차질 없이 추진해 보다 많은 환자들에게 실질적인 치료 기회가 제공될 수...

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"나무인형 처럼 뻣뻣해져"…셀린 디옹 괴롭힌 희소병 뭐길래 [건강!톡] 2026-03-24 08:17:24

파리 올림픽 개막식 이후 2년 만에 콘서트를 예고하면서 그가 앓아왔던 희소 질환 '전신 근육 강직인간증후군'(Stiff-Person Syndrome·SPS)도 주목받고 있다. 미국의 연예 매체 버라이어티는 23일(현지시간) 셀린 디옹이 파리 라데팡스 아레나에서 대형 콘서트를 열 예정이라고 보도했다. 공연은 9월과 10월 각각...

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'희소질환 투병' 셀린 디옹, 가을 콘서트로 '컴백' 2026-03-24 07:01:58

이는 근육 경직을 유발하는 희소 질환이다. 셀린 디옹은 2024년 파리 올림픽 개막식에 깜짝 등장해 '사랑의 찬가'를 불러 오랜만에 무대에 섰다. 캐나다 퀘벡 출신 가수인 셀린 디옹은 영화 '타이타닉'의 주제곡 '마이 하트 윌 고 온' 등을 불러 그래미상을 5차례 받았다. (사진=연합뉴스)

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• #39희소질환 투병39 #디옹 #셀린 #콘서트

'근육경직 투병' 셀린 디옹, 프랑스 콘서트로 컴백 예정 2026-03-24 03:43:22

한 차례 연기한 바 있다. 이후 2022년 셀린 디옹이 근육 경직을 유발하는 희소 질환인 '전신 근육 강직인간증후군'(Stiff-Person Syndrome·SPS)을 앓고 있다고 밝히면서 예정된 공연이 모두 취소됐다. 2024년 파리 올림픽 개막식에 깜짝 등장해 '사랑의 찬가'를 불렀지만, 그간 셀린 디옹이 공식적인 공연...

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"피부재생 줄기세포 치료제 日서 첫 허가" 2026-03-18 17:22:06

기술이전한 치료제다. 치료 대상 질환은 이영양성 수포박리증(DEB)이다. 피부 속에서 정상적으로 생성돼야 할 콜라겐7 단백질이 부족해 표피와 진피가 서로 붙어 있지 못하고 분리되는 희소 유전병이다. 이신제약은 이 치료제를 전임상 단계에서 도입해 허가 전 대규모 검증 작업(임상 3상)을 직접 수행했다. 지난해 7월...

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• #피부재생 줄기세포 #알로스템 #일본 #치료제 #허가 #안트 #대표 #줄기세포

소아 척추측만증 치료 '추간체고정재', 긴급도입 의료기기 지정 2026-03-17 13:23:01

희귀 신장질환치료제 자가주입기 '수동식의약품주입펌프' 사용목적 확대 (서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 식품의약품안전처는 희귀·난치질환자 등 진단·치료에 필요하나 국내 대체품이 없는 의료기기 2종을 희소·긴급도입 의료기기로 지정했다고 17일 밝혔다. 신규 지정된 '추간체고정재'는 성장기 소아...

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• #소아 척추측만증 #의료기기 #지정 #치료

이상재 셔더코퍼레이션 대표 "中 제약바이오 시장 뚫으려면 '틈새시장' 찾고 '맞춤형 딜' 하라" 2026-03-17 12:05:21

설명했다. 성공적인 기술 이전을 위해서는 희소질환, 중추신경계(CNS), 안과 등 경쟁이 덜 치열한 블루오션 분야를 공략하고, 개량 신약, 제형 기술 등 차별화된 경쟁력을 확보하는 것이 중요하다고 강조했다. 거래 구조에 있어서는 △업프론트(Upfront) 및 마일스톤(Milestone) 최소화, △로열티(Royalty) 비중 강화 등...

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• #이상재 셔더코퍼레이션 #기술 #중국 #시장 #전략 #대표

이세훈 교수 "소세포 폐암 치료 20년 만에 신약…면역항암제로 완치 가능해져" 2026-03-10 15:28:51

‘희소 질환’에 들어갈 것이란 전망도 나온다. 스위스 로슈의 면역항암제 티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)이 소세포 폐암 치료 임상에 성공하기 전까지는 20여년간 어떤 임상도 성공하지 못했다. 20여년 간 백금 화학요법인 에토포사이드, 토포테칸 외엔 치료할 수 있는 약이 없었다.” ▷신약 개발이 어려운 이유는 뭔가....

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• #이세훈 교수 #폐암 #소세포 #치료 #환자 #면역항암제 #개발 #신약 #소세포암