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'유전병 신약' 졸겐스마, 한번 맞는 데 25억인 까닭 2022-05-20 08:54:02
최근 희귀유전병 척수근위축증(SMA)을 앓는 환자 가족이라면 기뻐할 만한 소식이 있었습니다. 투약 비용이 25억원에 이르는 초고가 신약 ‘졸겐스마’(사진)가 지난 12일 건강보험심사평가원으로부터 보험 급여 적정성을 인정받았기 때문입니다. 지난해 5월 식품의약품안전처가 국내 사용을 허가한 지 1년 만입니다....
“에스티팜, 1분기 영업이익 흑자전환…다수 모멘텀 보유” 2022-04-29 09:18:37
수주했다. 글로벌 블록버스터 약품으로 추정되는 척추성근위축증과 만성B형간염, 비알코올성 지방간염, 황반변성 등이 포함돼 있다. 내달 9일에는 대면으로 열리는 'TIDES' 학회에 참석한다. 이를 통해 추가 수주 확보에도 탄력이 붙을 것이란 예상이다. 허 연구원은 “내달 고지혈증치료제 올리고 원료 생산시설...
"백신 접종 후 팔 힘빠짐 현상 나타나면 '이 증후군' 가능성도" 2022-04-22 23:56:23
발생한 파르소니지-터너(Parsonage-Turner, 신경통성 근위축증) 증후군 환자들의 임상적, 전기생리학적, 영상학적 특성을 분석 연구해 발표했다. 희귀질환인 Parsonage-Turner 증후군은 발병 후에도 쉽게 진단되지 못하는 경우가 많다. 해당 연구에 따르면 백신 접종 후 6주 이내에 한 쪽 팔에서 힘빠짐 현상이 발생하고...
[우크라 침공] 할아버지 구하러 가던 손자의 차에 쏟아진 총탄 2022-04-15 15:51:39
스베타는 근위축증이 발병했다. 어린 시절부터 엄마의 병시중을 들면서 신경외과 의사가 되기로 결심했다고 한다. 실제로 우수한 성적으로 우크라이나 최고 의과대학에 장학금을 받고 합격한 집안의 희망이자 기쁨이었다. 스베타는 "전쟁은 우리 가족에게 다른 무엇보다 영향이 컸다"면서 "어머니와 아버지가 장애를 가지게...
엠에프씨, 고대 산학협력단과 근감소증 혁신신약 후보물질 기술이전 협약 2022-03-31 16:02:27
엠에프씨가 고려대학교 산학협력단과 희귀난치병 근위축증 기술 협력과 피톤치드 유래 근감소증(sarcopenia) 혁신신약 치료제 후보물질에 대한 기술이전 계약을 29일 체결했다. 엠에프씨는 고지혈증 치료제 핵심소재를 개발 및 생산하는 원료의약품 벤처기업이다. 이전 대상 기술은 2018년부터 근감소 연구의 권위자...
삼성 바이오 기술 투자 펀드…'유전자 치료제' 美 벤처 낙점 2022-03-30 17:16:08
근위축증 치료제 ‘졸겐스마’의 주요 개발진이 2019년 설립했다. 졸겐스마는 원래 아베시스라는 생명공학 회사가 개발했는데, 노바티스가 2018년 87억달러(약 9조3000억원)에 인수했다. 재규어 진 테라피의 주요 경영진은 아베시스 출신이다. 삼성 관계자는 “재규어 진 테라피가 유전자 치료제 순도를 높이면서 수율을...
삼성, 美 유전자 치료제 바이오벤처에 전략적 투자 2022-03-30 10:19:24
척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마' 개발 인력들이 주축이 돼 2019년 설립됐다. 유전자 치료제는 질환을 일으키거나 치료할 수 있는 유전자를 활용하는 치료제다. 질환 유발 유전자를 '침묵' 시키거나, 낫게하는 유전자를 세포 안에 넣어주는 식이다. 이때 유전자 운반체로 다양한 플랫폼이 쓰이는데,...
삼성, 미국 유전자 치료제 개발 바이오 벤처기업에 투자 2022-03-30 10:10:13
미국 식품의약국(FDA)이 승인한 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마를 개발한 핵심 연구진이 주축이 돼 2019년 10월 설립된 바이오 벤처기업이다. 특히 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제 분야에 선도적인 기업으로 갈락토스혈증, 특정 유전자 관련 자폐증, 1형 당뇨병 관련 신약 파이프라인을 보유하고 내년에 임상...
불치의 루게릭병, '악화냐 호전이냐' 면역세포 유형이 결정 2022-03-16 17:36:06
보통 루게릭병으로 알고 있는 '근위축성 측삭 경화증(ALS)'은 수의근(의지에 따라 움직이는 근육)을 조절하는 신경세포가 소멸해 생기는 신경 퇴행 질환이다. 환자의 약 10%가 유전적 특징을 보이기도 하지만 아직 구체적인 발병 원인은 확인되지 않았다. 왜 병이 생기는지 모르니 효과적인 치료법도 아직 개발된...
나스닥 새내기 바이오株, '치열한 옥석가리기' 진행 중[이우상의 글로벌워치] 2022-02-24 15:33:45
흐름을 보이고 있다. 근위축성 측삭 경화증(루게릭병) 등 중추신경계 질환 치료제를 개발하는 아밀릭스 파마슈티컬즈의 주가는 공모가(19달러) 대비 52.4% 급등한 28.95달러를 기록 중이다. 아밀릭스가 임상 2상 결과를 바탕으로 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에 루게릭병 치료 후보물질(ALMX0035)에 대한 신약허가를...