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아리바이오, 미 바이오 기업 레스타리에 기술수출…3,300억원 규모 2026-01-23 10:06:20
제한적인 대표적인 희귀·난치성 질환이다. 기존 치료제의 간 독성 등 안전성 이슈로 인해 새로운 작용 기전의 보다 안전한 치료제에 대한 의료적 수요가 지속적으로 제기돼 왔다. 레스타리는 신장 및 간 질환에 특화된 전문 기업으로, 인디애나대학교 명예 교수이자 미국 내과학회(FACP)·신장학회(FASN) 회원인 로버트...
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아리바이오, 3300억원 규모 'PDE-5 억제제' 美 라이선스 계약 체결 2026-01-23 08:40:48
구조와 희귀질환 분야 상업화 가능성을 구체화하는 기점이 될 전망이다. 아리바이오는 최근 신경계 질환 중심의 연구개발 역량을 기반으로 미충족 의료수요가 큰 신장·간질환 영역까지 기술 적용 범위를 확대해 왔다. 특히 다낭성신장질환과 간낭성질환은 치료 옵션이 제한적인 대표적 희귀·난치성 질환으로 꼽힌다. 기존...
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한미약품, 흑색종 신약 ‘벨바라페닙’ 임상 2상 돌입 2026-01-08 17:33:09
치료 옵션이 제한적이고 재발 위험이 높은 난치성 암으로, 현재 치료제 대부분이 해외 제약사를 통해 공급되고 있다. 한미약품이 최초로 개발한 벨바라페닙은 종양 세포의 성장과 증식에 관여하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제(MAPK) 경로 중 RAF·RAS 유전자 돌연변이를 타깃해 억제하는 경구용 표적 항암제다. 특히 RAF...
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YG엔터, 인공와우 환아 지원 지속…누적 4억원 후원 2026-01-08 14:23:04
YG엔터테인먼트가 희귀·난치성 난청 환자를 위한 지속적인 나눔으로 문화 격차 해소를 위한 의미 있는 행보를 이어가고 있다. 8일 YG엔터테인먼트는 서울대학교어린이병원에 인공와우 환아 지원을 위해 전달한 누적 후원금이 4억원을 넘어섰다고 밝혔다. 지난 2023년 해당 지원 사업을 시작한 이후 정부 지원의 사각지대에...
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아보메드, 하이로리스와 희귀질환 신약후보물질 'ARBM-101' 유럽 라이선싱 계약 체결 2026-01-05 11:55:01
희귀·난치성 질환 치료제 개발 기업 아보메드(ArborMed Co., Ltd., 공동대표이사 박교진, 임원빈)가 벨기에 소재 제약사 하이로리스(Hyloris Pharmaceuticals SA)와 희귀질환 신약후보물질 ARBM-101의 유럽 권리에 대한 기술이전(라이선스 아웃, LO) 계약을 체결했다고 5일 밝혔다. 본 계약은 윌슨병(Wilson disease), 철...
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[한국보건산업진흥원 2025년 창업도약패키지 선정기업] AI 기반 AAV 벡터 플랫폼 개발하는 바이오 벤처기업 ‘제닉스큐어’ 2025-12-31 22:34:03
Virus) 벡터 플랫폼을 개발하는 바이오 벤처기업이다. 희귀질환 및 난치성 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 유전자치료제의 새로운 가능성을 열고자 한다. 문홍성 대표가 2019년 4월에 설립했다. 대표 아이템은 ‘차세대 AAV 벡터 플랫폼’이다. AAV 벡터는 인체에 무해하고 정밀한 유전자 전달이 가능한...
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[한국보건산업진흥원 2025년 창업도약패키지 선정기업] 난치성 고형암 치료를 위한 CAR-T 치료제 개발하는 ‘셀랩메드’ 2025-12-31 21:51:35
셀랩메드는 난치성 고형암 치료를 위한 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-cell) 치료제를 개발하는 바이오 기업이다. 송성원 대표(54)가 2019년 5월 설립했다. 대표 아이템은 뇌질환 중에서도 특히 치료가 어려운 교모세포종과 뇌전이암을 주요 적응증으로 하는 면역세포치료제 기반의 혁신 신약이다. 뇌종양은 오래전에...
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셀비온, 식약처에 전립선암 방사성 치료제 조건부 허가 신청 2025-12-30 16:29:06
긍정적인 데이터를 기반으로 진행됐다. 희귀·난치성 질환 치료제의 신속한 공급을 위해 임상 2상 결과를 토대로 시판을 허용하는 '품목 조건부 허가' 제도를 활용했다. 환자들에게 조기에 신약을 공급할 수 있을 것으로 업체 측은 내다봤다. 업체 관계자는 "이번 품목허가 신청은 셀비온이 연구개발(R&D) 중심...
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일라이릴리가 픽한 ‘올릭스 vs 알지노믹스’…RNA 플랫폼 차별점은 [분석+] 2025-12-24 11:19:13
편집·유전자편집, 난치성 질환 겨냥지난 18일 코스닥에 입성한 알지노믹스가 개발 중인 트랜스-스플라이싱 리보자임(Trans-splicing ribozyme, TSR)은 비정상 RNA 구간을 제거하고 정상 서열로 치환해 단백질 기능을 복원하는 RNA 편집 기술이다. 하나의 RNA 분자로 유전자 절단, 치환, 접합 기능을 모두 수행하기 때문에...
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서울성모병원 '성 니콜라스 어린이병원' 개원 2025-12-23 16:56:10
역량을 기반으로 성 니콜라 어린이병원을 소아암과 희귀·난치성 질환, 신생아·미숙아, 소아 중환자 등 고난도 치료 분야에서 아시아를 대표하는 소아의료기관으로 자리매김한다는 포부다. 조기 진단부터 치료, 사후 관리, 복귀 지원에 이르는 전인적 관점의 소아 의료 모델의 표준을 제시해나갈 예정이다....
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